和黄医药/武田「呋喹替尼」获美国FDA批准上市
转自：医药观澜
11月9日，和黄医药宣布其与合作伙伴武田（Takeda）共同开发的Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）的美国FDA批准，用于治疗既往曾接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗，以及抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（若属RAS野生型及医学上适用）的成人转移性结直肠癌患者。根据和黄医药新闻稿，呋喹替尼首个且唯一获FDA批准用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种VEGF受体激酶的高选择性抑制剂，无论患者的生物标志物状态如何。
呋喹替尼是一种选择性的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。VEGFR抑制剂在抑制肿瘤的血管生成中起到至关重要的作用。呋喹替尼被设计为拥有更高的激酶选择性，旨在降低脱靶激酶活性，从而实现更高的药物暴露、对靶点的持续覆盖以及当潜在作为联合疗法时拥有更高的灵活度。在中国，该药已获批用于治疗转移性结直肠癌患者，并在今年递交了联合紫杉醇用于二线治疗晚期胃癌和胃食管结合部腺癌的新适应症上市申请。
2023年1月，武田与和黄医药达成了一项超11亿美元的合作，获得了呋喹替尼在除中国大陆、香港及澳门地区以外的全球范围的针对所有适应症的开发及商业化独家许可。2023年5月，FDA受理呋喹替尼用于治疗经治转移性结直肠癌成人患者的新药上市申请，并授予其优先审评资格，PDUFA日期为2023年11月30日。本次获批较原定的PDUFA目标审评日期提早了超过20天。
根据和黄医药新闻稿，呋喹替尼的获批是基于两项大型3期临床试验的数据，包括：国际多中心临床试验FRESCO-2研究，其数据亦已于《柳叶刀》(TheLancet)上发表；以及于中国开展的FRESCO研究，其数据亦已于《美国医学会杂志》(JAMA)上发表。上述研究探索了呋喹替尼联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗经治转移性结直肠癌患者。FRESCO及FRESCO‑2研究均达到了其主要终点及关键次要终点，并在总共734名接受呋喹替尼治疗的患者中展现出了一致的获益。各项研究的安全性特征亦保持一致。
和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“对于美国转移性结直肠癌患者来说，这是一个具有里程碑意义的时刻，他们即将迎来急需的新治疗选择，在不对生活质量造成负面影响的前提下提高他们的生存率。过去五年来我们已在中国通过我们的创新肿瘤药物改善患者的治疗效果，而现在我们迎来了首个在中国以外市场的上市批准，对于和黄医药来说这也是一个具有里程碑意义的时刻。2022年末，我们启动了一项合作伙伴策略，帮助推动我们的创新候选药物走向全球，我们很高兴看到这一新的战略在短短一年后就初具成效。这项初步成功要归功于我们的合作伙伴武田，看到了呋喹替尼的价值，我们拥有同样的愿景，将其推向全球，并与我们一起努力获得美国批准。我们期待与武田进一步合作，将FRUZAQLA带向全球患者。”
武田全球抗肿瘤事业部总裁TeresaBitetti女士表示：“结直肠癌是美国癌症死亡的主要原因之一，在过去的十余年里，针对转移性结直肠癌患者的创新寥寥可数。我们很自豪与和黄医药的合作使我们得以为这一患者群体带来新的选择，并期待继续为这些资源依然匮乏的癌症患者服务。”
美国范德比尔特大学癌症中心CathyEng医学博士表示：“转移性结直肠癌的患者通常无法通过手术根治。作为癌症治疗的提供者，我们必须评估和考虑各项治疗方案，以期在不影响生活质量的前提下提高患者的生存期。一种已证实可以带来总生存期获益且具有可控安全性特征的选择性口服抗VEGF药物对患者来说是有利的，可以让患者延续其治疗模式在家继续接受抗VEGF治疗。”
此外，FRESCO及FRESCO-2研究的数据亦支持了向欧洲药品管理局（EMA）提交的呋喹替尼上市许可申请，该申请已于2023年6月获确认及受理。一项向日本医药品和医疗器械局（PMDA）的申请亦于2023年9月提交。
参考资料：
[1]和黄医药宣布武田取得FRUZAQLA™(呋喹替尼)的美国FDA批准用于治疗经治转移性结直肠癌.RetrievedNov09，2023,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/Pc_BCOxn8whFpf_wY9Fxsg
[2]
和黄医药与武田宣布呋喹替尼用于治疗经治转移性结直肠癌的新药上市申请已获受理并予以优先审评.RetrievedMay26，2023,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/1JTb33cJb5TcGgfDhHGtxA