CAR-T也顶不住了，刘如谦、张锋等人创立的基因编辑公司打算裁掉百名员工
转自：一度医药
美国时间周四，BeamTherapeutics宣布将裁掉100名员工，并调整其CAR-T管线的优先级以节省现金，支撑公司运营至2026年。
BeamTherapeutics是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司。由刘如谦、张锋、J.KeithJoung等人共同创立于2017年。
Beam研发管线中有超过10款是基于碱基编辑的研发项目，针对的适应症包括β地中海贫血、镰状细胞贫血症，急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、糖原贮积病等。
碱基编辑被视作下一代基因编辑技术。相较于现有其他基因编辑技术，其更为精确，可以对DNA或RNA上的特定碱基对进行编辑修改。与CRISPR基因编辑工具相比，碱基编辑最主要的优势是不需切断DNA双链即可完成编辑，激活DNA损伤响应通路的水平也非常低，从而大大提高了碱基编辑治疗的安全性。
2020年，BeamTherapeutics成功登陆纳斯达克，成为首家上市的碱基编辑技术公司。
然而，近年来，随着FDA对基因编辑疗法态度的缩紧，相关药企也遭遇了寒冬。据不完全统计，今年以来已有超10家基因治疗/编辑公司宣布裁员。
此次Beam计划解雇的100名员工约占该公司员工总数的20%，Beam预计将在今年年底前完成裁员，预计将于2023年第四季度完成，与裁员相关费用约660万美元。截止2023年6月30日，该公司现金、现金等价物和投资证券余额为11亿美元。
管线重组
据新闻稿，Beam将优先投资其体外和体内镰状细胞项目，包括目前正在进行临床试验的BEAM-101疗法、工程干细胞抗体配对逃逸(EngineeredStemcellAntibodyPaired逃逸，ESCAPE)非遗传毒性预处理策略，以及向造血干细胞(hsc)的体内输送。
►BEAM-101
BEAM-101于2021年11月获FDA批准进入临床，目前处于临床1/2期试验中。BEAM-101是一种研究性体外基因编辑疗法，通过在体外对患者的造血干细胞进行基因组改造，使其模仿遗传性持续性胎儿血红蛋白症个体中的单核苷酸多态性，来缓解导致镰状细胞贫血症的遗传突变的不良影响。该疗法整合了基因编辑和细胞疗法。值得一提的是，BEAM-101也是约束Beam发展的因素之一。至今尚未完成首例患者给药，今年早先时候一名先前入组的患者因个人原因退出了试验而导致进度受到影响。Beam的首席执行官JohnEvans预计今年年底有望完成首次给药。
►ESCAPE
ESCAPE全称工程干细胞抗体配对逃逸（engineeredstemcellantibodypairedevasion）。其旨在改进镰状细胞病和β地中海贫血患者进行干细胞移植前的治疗方案。
ESCAPE包括ESCAPE-1和ESCAPE-2两种策略。一种是治疗性的，另一种是帮助细胞逃避抗体。
在镰状细胞病之外，Beam还将继续推进一条临床前管线BEAM-302，用于治疗糖原贮积病1a(GSD1a)。BEAM-302是一种肝脏靶向LNP制剂的碱基编辑试剂，旨在纠正R83C突变。R83C是导致GSD1a的最常见突变。
推进合作
此外，Beam还在考虑为其BEAM-201寻找合作伙伴。BEAM-201靶向CD7，是一种经过四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，也是美国首款进入临床阶段的碱基编辑在研疗法。目前正在进行用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）的1/2期临床研究。而就在一个月前，BEAM-201才完成首例患者给药。
Beam还表示，将计划开发一个用于治疗T-ALL的“重点临床数据集”，以为BEAM-201和其他体外CAR-T项目寻求潜在合作伙伴。此外，Beam的乙型肝炎病毒项目也将移交给指定合作伙伴。
并非个例
Beam并不孤独。今年以来，EditasMedicine、GraphiteBio、SangamoTherapeutics和uniQure、SanaBiotechnology等基因治疗/编辑公司都经历了裁员。其中，EditasMedicine也是由Beam创始人之一张锋创立的基因编辑公司。
值得一提的，Sana已在一年内提出两次裁员计划。第一轮裁员在去年11月份，裁员15%，并重组管线以专注于CAR-T疗法。
10月11日，Sana再次宣布将裁员29%，并把研发重点缩小至体外细胞治疗平台，放弃体内基因传递项目，目标将2024年的运营现金消耗减少到2亿美元以下，从而将现金跑道延长至2025年。
在充满冷气的市场环境下，即使将目光放至本月以来，也已有含Beam在内的10家医药外企宣布裁员计划，包括辉瑞、渤健等MNC巨头。
参考资料：
1.https://beamtx.com/
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/beam-lays-about-100-employees-and-deprioritizes-car-t-programs-push-runway-2026
3.https://www.biospace.com/article/biospace-layoff-tracker-2023-athenex-shutters-facility-cuts-staff
作者：Ling
主编：小宝