4年增7倍！医保支持“真创新”，5大维度助力开发重磅新药
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在医药创新作为新质生产力被国家重点扶持背景下，2024及未来国谈将如何支持真创新成为行业的重点关注话题，如何从全局视角、历史视角、矛盾视角去判断医保支持创新的趋势，医药企业应该如何做出能获得医保重点支持的真创新药品，医药企业如何提早为国谈做好功课，成为行业共同探索的课题，也是本研究探索的方向……
全链条扶持医药创新，各类堵点在逐步解决
国谈扶持创新体现了全链条扶持医药创新的国家意志。我国从国情及复杂微妙的地缘政治出发，提出了两个阶段实现中国式现代化的战略目标，这一宏伟目标要求各产业尤其是作为战略新兴产业的生物医药产业必须加快培育新质生产力，继在2024政府工作报告重点提出支持创新药发展后，2024年9月由国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，从国家意志角度吹响了我国医药创新从跟跑到并跑到领跑的号角！这也从根本上决定了，如何处理好医疗保障和医药产业创新发展的关系，将是医保部门设计相关政策的重要命题。
跳出国谈看国谈更能洞察医保扶持创新趋势。医药创新属于宏大叙事，因此比很多其他产业更需要从全局及历史角度洞察。从全局角度，由于医药产业从药物发现到产品发展涉及众多影响要素，而医保因为价格形成机制、准入机制及使用结算机制等对创新药开发发展过程影响居首，因此行业高度关注也就不足为奇了；从历史角度，国家医保局从组建到体制机制逐渐完善，从以“保基本”为核心导向到保基本与扶持创新兼顾的历史尚短，新药上市首发价格形成机制正在探索，国家医保目录谈判价格形成机制也在逐步完善，改革没有终点，没有最优的国谈结果，只有更优的国谈机制在不断成型。因此，我们完全可以从历史角度，对医保目录谈判机制合理性、科学性的未来有更好的期待！
国谈后医疗机构准入及使用的各类堵点正在发展中逐步解决。矛盾是推动事物发展的源泉及动力，在发展中解决矛盾是马克思主义的基本原理之一。当前因为医保支付机制、医疗机构运行机制改革等因素，还存在创新药通过国谈后进院难，进院后医疗机构担心DRG/DIP支付超标而不敢使用等问题，这也是三医联动改革进入深水区后必然遇到的矛盾，从历史发展的角度，在高质量发展背景下，这些矛盾不仅不会长期存在，而且会推动医疗机构运行机制、医疗机构药品管理机制、医疗机构临床路径管理、医保基金管理机制更科学、更合理。因此，业界需要有些耐心，让子弹飞一会，给相关部门更多时间去解决相关堵点。
医保创新药支出4年增7倍！国谈越来越支持“真创新”
国谈逐渐趋向以创新性及临床价值对创新药进行区别定价。2023年药品国家谈判首次引入创新药分类标准，基于安全性、有效性、创新性和公平性四个维度，将创新药分为“突破”、“改进”、“相当”和“不及”四大类，并结合药物经济学评价，采取价格分类管理的策略。上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任认为，医保2024谈判正落实全链条支持创新药发展，主要体现在医保的支付定价和医保纳入标准上，对于真正有创新的药品，比如对于“突破”及“改进”的，特别是能满足一些未满足需求的，医保的支付标准可能不会更紧，甚至可能会宽松一些，而另一方面，对于“相当”及“不及”的，支付标准可能会更加收紧，这个趋势已经比较明确。
对于医保谈判的未来，原福建省医保研究院赖诗卿院长认为，对创新药的创新程度进行分级并形成差异化价格，是未来医保准入精细化管理的方向。国家医保局正不断完善以研发成本和临床价值为基础和导向的创新药医保谈判价格形成机制，积极支持与医保目录内的同类药品相比具有显著的临床额外获益，能填补临床空白的创新药纳入医保支付范围，使真正高质量的创新药品在谈判中获得与高投入、高风险相符的价格补偿。
医保目录动态管理也更依据临床价值的动态比较。医保目录实行动态管理，有进有出，但总体而言进多出少，导致医保目录有越来越庞大的趋势。对于越来越庞大的医保目录是否会成为医保基金不可承受之重，赖诗卿院长认为，医保基金管理主要通过DRG/DIP等支付方式改革引导临床合理用药，加强处方点评和监测，医保目录药品数量不断增加，从某种程度也意味着临床选择用药空间更大，对临床及患者也更有利。
金春林主任认为，医保目录药品有进有出，关键还是在于临床价值优势，“真创新”药品，比如属于突破或者改进的，在创新药里面也不是很多，在这些“真创新”药品进入目录后，有可能通过比较会导致一些老药的临床价值动态性降低而被降为“不足”，这些临床价值不足的老药调出医保目录也应该是常态，相信国家会考虑这个问题。
医保基金收支压力不影响其对创新药发展的支持。随着我国人口老龄化加速，医保基金收支情况逐渐面临压力，但从国策角度出发，医保基金收支压力不影响其对医药高质量创新的支持。
图1：2023-2024年医保基金收支情况（单位：亿元）
据赖诗卿院长介绍，我国卫生总费用近年支出年平均增速达12%，远超GDP增长速度。2023年基本医疗保险基金（含生育保险）比2022年总收入增加7.9%，总支出增加达14.4%，未来收支压力可能还进一步加大。面对新药品、新技术的创新大潮，医保坚持仿制药集采、DRG/DIP支付改革等“腾笼换鸟”支持创新，国家医保局此前发布的数据显示，医保对创新药的支出从2019年的59.49亿元增长到2022年的481.89亿元，增长了7.1倍。
金春林主任认为，除了创新药和仿制药之间的结构性调整，一些过度的医疗和浪费，和一些疗效不是很明显的药，随着我们总量控制的推进，自然会从医院的用药结构里面减少并为创新药腾出空间，结合其他渠道筹资对医药创新的支持，总体对医药创新的支持力度将会进一步加大，这是必然的一个趋势，因为老百姓的医疗健康需求在不断提高，从吃上药到吃好药，老百姓的需求侧也推动国家的医药创新。
更大力度的扶持有赖于多层次医疗保障体系健全。赖诗卿院长认为，医保基金只能在有限的空间里尽可能地支持创新，不可能把所有创新药品纳入医保支付范围，必然要进一步完善多层次保障体系，加快发展商业医疗保险，构建多元支付体系，分散支付压力，满足多元需求。当前的重点是必须充分发挥社会力量的多重保障作用，促进商业健康保险成为医药创新发展的新动能和战略性购买的新支点。国家层面要制定商业健康保险专项规划，在筹资、税收、数据共享、社保经办等方面支持商保发展。要进一步厘清基本医保制度与大病保险制度、社会保险与商业保险之间、政府医疗救助和社会慈善救助之间的关系。支持公益慈善组织和平台提供创新药救助资金。
金春林主任认为，从需求侧角度看，我们社会上有相当部分人群有商业保险购买能力，有实际需求；从筹资侧角度看，基本医疗保险投资增加有限，但其他渠道实际上还有很大的增长空间，包括医疗救助、商业保险；从供给侧角度看，需求侧的需求会倒逼医疗机构提供满足商业保险的一些产品，商业保险也有待于创新供给产品，推出符合社会需要的高价值商业保险品种，让医疗保险产品与医疗服务产品之间互为催化剂，这也是符合高质量发展的方向。
如何打造卓越临床价值创新药？医药企业需做足功课
国谈机制决定了新药开发发展全过程必须追求最优解。国家医保药品谈判最核心的机制并不在谈判本身，而在信封价的形成。信封价由药物经济学测算组和基金测算组专家背对背独立测算后形成，药物经济学测算组重点测算基于临床价值的药物经济学价值，因此，国谈的本质就回到药物开发的本质源头----如何开发具有卓越临床价值优势的创新药。
米内网创新力中心研究组通过研究全球重磅炸弹药物成功因素提炼出医药创新关键成功因素模型，分别是高标准立项、理论创新、临床价值验证、药经价值验证及卓越营销五大方面。
图2：创新药关键成功因素
要保障创新药具有卓越临床价值并发展成为重磅炸弹药物，需要在这五大方面均寻求最优解。在立项阶段，潜在项目必须能定义足够显著的未满足需求，并对产品开发具备的潜在临床价值提出明确目标；理论创新方面，需要对何为最合适靶点或靶点组合、靶点的最优结合位点及结合方式、药物分子的最优结构等有本质性的独到理解；在临床价值验证阶段，必须能选择最能反映针对未满足需求的临床价值的临床试验方案；在药经价值验证方面，需要提前布局并提供充分、过硬的药物经济学研究证据；然后通过卓越营销，保障所有需要治疗的患者都获得最合适诊治。从而形成闭环并反哺新一轮高价值新药开发。
创新药在验证性临床试验指标决策中就需要考虑医保谈判机制。暨南大学南方药物经济学与卫生技术评估研究所副所长张田甜教授认为，企业医保准入相关人员提前参与到药物临床试验设计，为新药上市后医保准入提供科学的药物经济学研究证据非常有必要也非常有价值。《临床试验加载药物经济学评价专家共识（2024版）》提出，在药品临床试验期间加载药物经济学评价设计，已成为重要研究方向与循证证据来源，并在目标人群、对照的选择、样本量的计算、研究终点的选择、研究时限的确定、伦理审查与知情同意、相关人员间的沟通机制等七个方面把药物经济学要求及方法论纳入临床试验方案设计。
不同于一般在临床试验结束后方可正式启动的基于模型的经济学评价，临床试验加载的药物经济学评价可以在试验结束后尽快获得评价结果，有利于药品尽早制订价格与准入策略。另外，从可操作性角度出发，临床试验本身已产生巨大投入，在临床试验期间额外收集部分数据以支持经济学评估，所增加的工作量与投入相对较小，是具有较高效率的研究设计选择。
产业相关方也有必要探索促进国谈机制持续完善。虽然国内外对基于药物经济学评价的药物价格形成机制已有较多研究，但用于国家医保谈判也仅仅是这几年的事情，很多药品的药物经济学研究证据不充分，大量医保目录中产品因为历史原因未做规范药物经济学评价，基于药物经济学评价及基金测算的信封价形成机制的合理性、科学性尚有待不断提高，我们总体上基于药物经济学的医保谈判还处于初级阶段，很多体制机制尚有待完善有待突破。因此，企业完全有必要通过新药的药物经济学研究充分与医保相关部门、药物经济学专家充分沟通互动，加强相互理解及合作，并因此促进国谈机制持续完善。