广西这所医院采用基因编辑治愈首位外籍患者！老挝18岁地贫女孩获新生
2024-07-20 10:17:00 - 广西新闻网
广西云-广西日报讯（记者关海芳通讯员蓝歆旻）7月19日，记者从广西医科大学第一附属医院获悉，该院针对重型β-地中海贫血的碱基编辑临床研究，成功治愈一位老挝女孩，她也成为国内首例基因编辑治愈的外籍患者。
18岁的金秀自幼被诊断为重型地中海贫血，受当地医疗条件等因素的影响，治愈机会十分渺茫。一次偶然的机会，金秀通过互联网了解到广西医科大一附院在基因治疗地中海贫血方面取得新突破，于是萌生了跨国求医的想法，并联系了该院国际诊疗部。该院血液内科专家团队对其病情进行详细评估后，建议金秀参加一项正在进行的针对重型β-地中海贫血的临床研究。
今年3月，金秀自愿加入该临床研究，并来到该院完善各项筛选检查，筛选合格后，完成了动员前评估、动员、单采等准备工作。4月底，金秀进入干细胞移植仓，专家团队通过体外CS-101碱基编辑干细胞，并予预处理后，再回输到金秀体内。
随后一个多月，在该院血液内科专家团队的精心治疗及护理下，金秀顺利度过了骨髓抑制期、造血重建期。5月，她的各项指标逐渐恢复，顺利出院。
院方介绍，该项临床研究的原理，是通过采集患者自体造血干细胞，对患者自体造血干细胞进行精准碱基编辑，重新激活γ-珠蛋白基因表达，生成胎儿血红蛋白，改善贫血，使患者能脱离输血依赖。目前，该院已为多位地贫患者完成碱基编辑治疗，其中有两位患者摆脱输血依赖超过6个月，最长的超过8个月。