速递 | 针对老年失明主要原因，《柳叶刀》发表重磅疗法3期研究积极数据
转自：药明康德
近日，ApellisPharmaceuticals宣布，《柳叶刀》杂志发表了评估Syfovre（pegcetacoplan）治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）的3期OAKS和DERBY研究的24个月积极结果。结果显示，每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都能显著减少GA病变的生长。
地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆的病变，使视网膜细胞受损所导致。由于C3补体蛋白处于补体级联（complementcascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。
Syfovre是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月，Syfovre获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
OAKS（共纳入637人）和DERBY（共纳入621人）是多中心、随机双盲临床研究，在继发于AMD的GA患者中，比较Syfovre与假性注射液对照的疗效和安全性。这些研究评估了每月和隔月注射Syfovre对GA患者的疗效，疗效通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积与基线相比的变化进行评估。
论文的研究结果显示，在1200多名患者中，每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都表现出了有临床意义的GA病变生长减少效果，而且随着时间的推移，效果会越来越明显，安全性也得到了充分的证明。
目前，全球五个监管机构正在对Syfovre的上市申请进行审查。预计欧盟将于2024年初做出决定，加拿大、澳大利亚、瑞士和英国将于2024年上半年做出决定。