禾元生物发布植物源重组人血清白蛋白最新临床试验结果
3月29日，禾元生物召开植物源重组人血清白蛋白注射液媒体发布会，发布了相关技术的最新临床实验结果。
禾元生物利用基因重组技术，实现在水稻胚乳中表达重组人血白蛋白。该创新药物—植物源重组人血白蛋白注射液已先后在美国完成健康受试者的I期临床试验和在失代偿肝硬化腹水患者中治疗低白蛋白血症的国际多中心的II期临床研究。据研究人员称，这项II期临床研究结果显示其疗效不劣于人血浆提取的人血清白蛋白，且安全性、耐受性良好。
如果这项拥有我国自主知识产权的创新药物完成临床研究成功上市，将为人血白蛋白的生产与供应提供新的来源，从源头上解决血液制品资源短缺难题、消除血液制品病原体传播风险，必将改变现有血液制品的生产途径，为人类健康提供“绿色、安全、可及、充足”的生物医药产品。
“在临床前的研究中，我们将重组人血白蛋白与血源人血白蛋白进行‘头对头’的比较，发现二者的安全性、有效性几乎没有差别。同时我们按照法规要求验证其安全性和有效性的同时，还做了很多关于水稻杂质安全性研究，例如，将产品中残留的水稻杂质做小鼠实验，证明水稻杂质具有较低的免疫原性。”武汉禾元生物董事长兼总经理杨代常教授在接受时代周报等媒体采访时表示。
人血白蛋白是人血浆中的主要蛋白质，具有维持血浆胶体渗透压、扩充并维持血容量、物质在血液中的转运、自由基清除和抗氧化作用、参与血小板聚集过程和维护血管通透性、参与细胞内信号传导及营养供给和免疫调节等多种生理功能。人血白蛋白是一种药用血液制品，临床广泛应用于多种疾病的治疗，需求量大。
从20世纪40年代开始，人血白蛋白作为临床急救的一种特殊药品应用于临床，目前已经广泛应用于多种疾病导致的低白蛋白血症的补充以及其它多种疾病的治疗。
目前，临床使用的人血白蛋白药物均来自人类血浆的分离提取，存在资源短缺和病原体的传播风险，且来源受限，不能满足临床需求。基因重组技术是人血白蛋白药物研发的重要方向。
自上世纪80年代以来，国际上试图采用基因工程技术生产重组人血白蛋白，但在技术上一直没有突破，主要原因是人血白蛋白临床使用剂量高、用量大，对安全性、成本、规模化生产和环保要求高，成为国际上一直没有攻克的技术难题。
对于为何选择水稻，杨代常教授解释道，主要考虑安全性和规模化的因素。“大家听说过吃小麦、花生过敏的，但很少听过对大米过敏的。在中国大米（水稻）已经有五千年的食用史，大米的杂质耐受高，所以安全性相对较好；重组人血白蛋白的规模化既要纯度高，又要成本低，还要工艺简单，而稻米作为生物反应器，其容易储藏、常年可提取、不需要通过发酵、不需要通过大量的资本投资，解决了规模化的问题。”杨代常说。
据了解，我国从“十二五”开始把重组人血白蛋白项目纳入新药创制重大专项，将重组人血白蛋白列为“培育重大品种，解决重大问题，满足重大需求”的生物药“三重”品种给予持续滚动支持。
华经产业研究院统计显示,中国人血白蛋白行业进口占比越来越重,从2018年的34.7%上涨到2022年上半年的59.6%,占据了中国人血白蛋白市场一半以上的份额，随着中国人血白蛋白市场技术的发展，未来国产白蛋白空间巨大。作为我国生物医药创新型企业，禾元生物研发的植物源重组人血白蛋白项目于2013年和2018年均被列入新药创制重大科技项目和转基因科技重大专项，新药创制重大专项专家组评价“该技术是一项原始创新技术，具有广泛的应用前景，为医药生产开辟了一条新途径”。
“从生物医药发展的大趋势看，重组药物取代提取是大势所趋。比如胰岛素，最开始是从动物中进行提取的，现在都是重组的。那人血白蛋白为什么一直没有用重组的？因为国际上还没有一个技术可以做到成本低、安全性好、规模化生产。我坚信我们的技术一旦获批，不只是辐射中国市场，也包括全球市场。”杨代常表示。