靶向PCSK9！圣因生物首款siRNA药物在澳大利亚启动临床试验
转自：医药观澜
5月31日，圣因生物（SanegeneBio）宣布其自主研发的siRNA药物SGB-3403的1期临床研究在澳大利亚完成首例受试者用药。圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司。SGB-3403是该公司首款进入临床试验阶段的siRNA药物，拟用于治疗高胆固醇血症。
在全世界范围内，心血管疾病已成为威胁人类健康的“第一杀手”。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）是心血管疾病的致病性危险因素，降低LDL-C水平可预防和治疗心血管疾病。目前他汀类药物是降低LDL-C水平的首选药物，然而在临床实践中，许多心血管疾病极高危患者使用药物后仍不能达到理想的LDL-C水平，临床上存在较大的未被满足的医疗需求，亟需一种更加有效和稳定的创新治疗方案来满足临床降脂需求。
SGB-3403是圣因生物开发的一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物，采用了该公司独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞。该候选药可通过RNAi抑制肝脏PCSK9的合成，临床上可用于高胆固醇血症、混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗，以降低心血管事件的风险。
临床前研究数据显示，SGB-3403具有良好的安全性、耐受性，且在多个临床前动物疾病模型中（包括高血脂的食蟹猴模型）均显示出优于对标产品的疗效，该候选药物可通过更低的给药剂量和给药频次实现持续降低LDL-C的作用，降低LDL-C可达40%-70%，并在观察99天后仍表现出持续的疗效反应。
本次在澳大利亚启动的是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药递增剂量和多次给药剂量递增的1期临床研究，主要目的是评估SGB-3403在健康受试者及LDL-C升高受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征。
圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示：“作为圣因生物首款进入临床阶段的siRNA药物，我们期待SGB-3403能在后续临床试验中获得积极结果，争取更快进入市场，早日为广大心血管疾病患者带来新的治疗选择。随着该药物的成功推进，公司未来将有更多有潜力的产品管线推向临床，解决未被满足的临床需求，为患者带来更多延长和重塑生命的创新疗法。”
圣因生物在新闻稿中指出，未来该公司将继续致力于创新性siRNA药物的研发，通过持续的技术创新，进一步拓展公司在心脑血管与代谢类疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等治疗领域的产品管线，推进安全、有效、可及的RNAi药物早日上市，惠及患者。
参考资料：
[1]圣因生物首款PCSK9siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药.RetrievedMay31，2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/UbpyLSFdBJe08sxm_iFIdg