与病魔抗争9年，小天佑被各方关注！19种罕见病在安徽纳入门诊慢特病保障
6个月大时确诊罕见病先天性肌营养不良症（CMD）merosin缺乏型，今年9岁的合肥男孩杨天佑一直在与疾病坚强抗争。今年3月，安徽商报融媒体报道了天佑与罕见病抗争，苦等救命药的故事后，引起社会各界广泛关注。
近日，合肥幼教集团滨水花都幼儿园的老师和同学们为天佑组织了义卖和捐款，小朋友们用稚嫩的笔触写下寄语，祝福天佑早日康复。
“看到《安徽商报》的报道后，老师和家长们都很感动，也非常心疼天佑。”合肥幼教集团滨水花都幼儿园园长周晴晴、业务园长宋俊、教研组长徐倩带着幼儿园师生家长的爱心赶到天佑家。
为了在孩子们心里种下爱的种子，呼吁更多的人关注罕见病，合肥幼教集团滨水花都幼儿园每年在4月2日世界自闭症关注日前后组织孩子们在园内进行义卖，将筹集的款项通过公益机构捐赠给自闭症家庭，至今已经连续开展了6年。得知天佑的情况后，今年的义卖活动中，孩子们在爸爸妈妈的帮助下，认真准备摊位和“商品”，希望筹集更多的善款。
听说老师们要来看望天佑哥哥，幼儿园的小朋友们还自发捐赠了自己喜欢的图书和小礼物，装了满满几大包。孩子们准备的礼物有自己喜欢的零食，有从哥哥姐姐那要来的文具，有自己亲手制作的手工……五花八门，真诚又温暖。
孩子们还给天佑做贺卡，亲手写了信。大一班的梁博宇在爸爸妈妈的帮助下给天佑写了一封信：“天佑哥哥，希望你快快好起来！加油！”周烨宸希望天佑“快快健康，希望你快点找到药”……天佑因为肌肉无力，吃饭慢，老师们还给天佑买了牛奶等容易消化的营养品。
收到爱心款和礼物，天佑妈妈杨女士非常感动。“非常感谢大家对天佑的关心和爱护，大家的支持让我们感到非常温暖，也支持我们继续坚持下去。”看到老师们上门，天佑非常高兴。他一件件翻看小朋友们写给他的贺卡和信，小心把玩各种玩具和手工，认真地说“谢谢”。
合肥幼教集团滨水花都幼儿园园长周晴晴表示，未来也将会长期关注天佑的成长，希望帮助天佑和家庭渡过难关。“也希望通过爱心的传递，让幼儿园的孩子们学会关心他人，热心公益，将来成长为有爱心的人。”
安徽已将19种罕见病纳入门诊慢特病管理医保可报销七八成
罕见病患儿天佑9年来与命运抗争的故事引起广泛关注。对像天佑一样的罕见病患者和家庭来说，治疗、用药、康复和长期照料等花费给家庭带来了沉重的负担。安徽商报融媒体记者从省医保局了解到，目前已经有超80种罕见病用药进入医保，近年来我省已建立起相对科学合理的罕见病待遇保障政策，将19个罕见病病种的用药纳入医保门诊慢特病管理，未来还将继续扩大病种范围。
超80种罕见病用药进医保
安徽第一时间落地执行
安徽省医疗保障局待遇保障处副处长（主持工作）李妮告诉安徽商报融媒体记者，近年来，社会各界对罕见病的关注程度越来越高，国家深化医疗卫生体制改革相关文件中也明确要求，加强罕见病用药保障。通过“绿色通道”，越来越多的罕见病用药在国内获批上市，不少罕见病药物经过“国谈”纳入医保，极大减轻了罕见病患者家庭的用药负担。
“前期大家非常关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生纳，在谈判后价格从每支70万元降至3.3万元，而且医保可以报销大部分。对于很多过去用不起药的患者来说，确实‘重获新生’。”
国家医保局成立以来，连续6年调整国家医保药品目录，目前在中国获批上市的一百多种罕见病用药，已有超过80种纳入医保药品目录。2023年12月13日，最新版医保药品目录公布，15种罕见病用药谈判/竞价成功，数量创近三年新高，覆盖16种罕见疾病，填补10个病种的用药保障空白。“安徽第一时间落地执行，从今年1月1日起正式执行新版目录。”
“双通道”破解“进院难”19种罕见病纳入门诊慢特病管理
罕见病患者大部分需要长期甚至终身用药，为了让患者方便用药，近年来，我省医保部门积极建立完善全省国家医保谈判药品“双通道”管理机制，破解部分国谈药品“进院难”，提高包括部分罕见病治疗药在内的谈判药品“可及性”。
所谓“双通道”，就是综合考虑临床价值、患者合理的用药需求等因素，对于临床价值高、患者急需、替代性不高品种，以及使用周期较长、疗程费用较高的国家谈判药品，患者可以从定点医疗机构和定点零售药店两个渠道购药，并同步纳入医保支付。
截至目前，我省已将19种罕见病纳入门诊慢特病保障范围，这些罕见病患者经认定后，就可以享受门诊医保报销待遇。其中，法布雷病医保年度报销限额最高25.6万元，极大减轻了患者家庭负担。“下一步医保部门还将根据专家评审结果，继续扩大门诊慢特病保障范围，将更多罕见病用药纳入其中。”
三重保障综合保障率平均86%
“罕见病患者和其他病人一样，能够享受包括基本医疗保险、大病保险和医疗救助在内的三重医疗保障效能。”
李妮介绍，基本医疗保险是第一重保障，强调公平普惠，只要参保，就可以享受统一的基本医保待遇，住院期间发生的医药费用在封顶线内按规定予以报销。对于纳入门诊慢特病管理的19种罕见病来说，医保政策范围内报销比例约70%-80%。
基本医保保障以后，如果年度内个人自付部分达到大病保险起付线，还可享受大病保险报销待遇，这是第二重保障。我省自2014年起全面建立城乡居民大病保险制度，主要保障参保群众基本医疗保险之外个人负担的符合医疗保险相关规定的医疗费用，解决的就是医疗费用高、个人负担重问题。大病保险报销比例是个人自付部分的60%-80%，自付费用越高，报销比例越高。
很多罕见病用药费用高，如果在大病保险报销以后，个人自付部分依然负担重，还可以享受第三重保障——医疗救助。
医保部门会根据民政、乡村振兴部门推送的救助对象身份，分类落实资助参保、住院和门诊慢特病医疗救助待遇。困难群体在大病保险阶段，也享受倾斜待遇，起付线减半，报销比例更高，上不封顶。
“去年我们进行过测算，三重保障下来，医疗费用报销比例平均86%。”以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，根据发病率测算，我省约有患者600人左右，纳入医保后年度报销限额11.2万元，能够覆盖患者大部分用药负担。事实上，早在诺西那生钠还未通过“国谈”进医保之前，每支售价约70万元“天价”，但患者如果在省内就医，根据城乡居民医保报销政策，医保基金可以报销50万元以上，很多患者因此得以延续生命。
2023年，我省还推出了普惠型的商业补充医疗保险“安徽惠民保”，为罕见病患者又增加了一重保障。
部分“天价药”仍难进医保长期护理保险有望为罕见病家庭减负
李妮介绍，一些罕见病用药由于年度治疗费用过高，医保基金难以承受，很难纳入医保，患者依然面临“有药用不起”的困境。
李妮认为，罕见病病种虽罕见，但在我国患有罕见病的患者人数并不少，每一位患者背后都是一个家庭。“罕见病的保障不仅是医保一个部门的事，需要多部门共同参与，全社会共同关注。”她认为，建立全国统一的罕见病保障政策体系，建立罕见病专项基金，都值得未来深入研究、认真探索。医保之后，企业援助、社会慈善救助等，也是不可或缺的重要力量。
对于很多罕见病患者的家人来说，不仅要目睹亲人的生命进入倒计时，患者逐渐失能需要长期护理，也给整个家庭带来了沉重的负担。今年两会期间，不少代表委员提出，通过长期护理保险制度的建立，为一些因病失能、需要长期护理的罕见病家庭减轻负担。
李妮介绍，长期护理保险被称为社保的“第六险”，2016年6月，人力资源和社会保障部印发《关于开展长期护理保险制度试点的指导意见》，正式在全国启动试点，我省安庆市是首批15个试点城市之一。
试点以来，安庆市参保人数从市本级24.92万参保职工拓展至全市53.41万参保职工，保障对象由重度失能人员扩大到中、重度失能人员。2023年，安庆市长期护理保险累计待遇享受3366人。
李妮介绍，我省约85%的失能人员是居家护理，长期护理保险制度不仅能够减轻家庭经济负担，也能让失能人员在心理上感受到温暖和有尊严。