“昭衍临床检测”助力创新型基因治疗药物WG1025-01取得了令人鼓舞的临床研究进展

转自：昭衍JOINN

近日北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）申办的WG1025-01研究，由四川大学华西医院李薇教授团队完成首例青少年DEB受试者的首次用药。用药过程顺利，未见不良反应，标志着唯源立康自主研发的I类新药WG1025进入青少年DEB患者组的用药阶段，向惠及更大范围DEB患者迈出了重要一步。

WG1025-01研究全国牵头主要研究者林志淼教授强调：WG1025-01研究中，成人DEB患者组取得了令人鼓舞的研究数据：所有受试者均未出现安全性风险，研究期间无导致停药的不良事件，未检测到WG1025病毒活性脱落，显示了WG1025良好的安全性和耐受性，同时患者皮肤组织的免疫荧光结果显示了WG1025治疗后VII型胶原蛋白表达的显著提升，证实了WG1025治疗的有效性。成人组的数据，为研究进入青少年组别提供了充分的支持与参考，期待伴随研究的进一步开展，WG1025累积更丰富的研究数据，早日惠及蝴蝶宝贝（DEB）家庭！

该项大规模临床试验的多项检测任务，由“昭衍临床检测”昭衍（北京）检测技术有限公司开展。昭衍集团多位资深病理学专家，全方位支持多色免疫荧光平台的建立，助力WG1025治疗后VII型胶原蛋白的多色免疫荧光检测。昭衍集团和“昭衍临床检测”，致力于成为申办方最紧密的“战斗Partner”。

关于营养不良型大疱性表皮松解症

营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。该疾病被列入2019年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》，国内尚无治疗药物上市。

关于研究药物WG1025

WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码VII型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。2023年完成的一项IIT研究结果验证了WG1025的安全性和有效性，并显示DEB受试者使用WG1025后表皮基底层可见连续表达的COL7蛋白。WG1025注册临床试验正在开展中。

关于“唯源立康”

北京唯源立康生物科技股份有限公司（简称“唯源立康”）成立于2016年10月，是北京市“专精特新”企业，于2023年02月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司通过先进的基因治疗技术，提供精准的疾病治疗手段，满足未被满足的临床需求；立足中国，成长为生物制药行业领军企业。

唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有3款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中，1款皮肤遗传病基因治疗药物进入I期临床试验，2款溶瘤基因治疗药物已完成了I期临床试验，即将开展II期临床试验。

“昭衍临床检测”拥有北京、苏州、美国波士顿三处临床分析实验室，具备完善的符合国内和国际GLP、GCP、GCLP，以及CNAS17025等的质量管理体系，专注于大分子药物、基因及细胞治疗药物、小分子药物及生物标志物的临床检测。“昭衍临床检测”成立至今已经历数十次审计核查，并承接百余项国内外知名药企的临床分析项目，品种涵盖创新单抗、双特异抗体、溶瘤病毒、AAV载体基因治疗产品、细胞治疗产品、化药BE、生物标志物等，致力于成为国际一流的临床检测平台，为国内及全球范围内的创新药物品种提供一站式的临床试验样本检测业务。