复星医药子公司联合申报！抗肺结核新药「普托马尼」在中国申报上市
转自：医药观澜
今日（12月12日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，迈兰公司（Mylan）（已与辉瑞普强合并成为新公司晖致医药）和复星医药全资子公司红旗制药联合递交了普托马尼片上市申请，并获得受理。公开资料显示，普托马尼（pretomanid）是由全球结核病药物开发联盟（TBAlliance）开发的新分子实体，该药于2019年获美国FDA批准上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，治疗特定高度耐药肺结核患者。该药还入选了2020年盖伦奖“最佳药品奖”。
根据世界卫生组织（WHO）最新数据，2022年，全世界估计有1060万人感染结核病，其中580万名男性、350万名女性和130万名儿童。2022年，只有约五分之二的耐药结核病患者获得治疗。耐多药结核病仍是一种公共卫生危机和卫生安全威胁。耐药结核治疗方案复杂，往往需要5种或更多药物组成治疗方案，多药物组合就会带来更多的不良反应，同时现行治疗方案疗程可达18-24个月，超长的疗程会增加私自断药、漏服药等风险，降低患者服药依从性，导致治愈率低。
普托马尼是一种硝基咪唑类化合物，具有独特的结构和抗结核作用机制，对结核分枝杆菌（MTB）有很高的特异性。2019年8月，美国FDA宣布批准由全球结核病药物开发联盟开发的普托马尼上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，治疗特定高度耐药肺结核患者。
根据红旗制药早先新闻稿，普托马尼已经通过了WHO的认可，在全球超过35个国家供应，并在美国、欧盟、韩国等10多个国家和地区获批使用。红旗制药积极开展中国引进推动工作，并在中国开展了两项真实世界研究项目。目前普托马尼已经在中国香港地区获批使用。
根据FDA早先新闻稿，普托马尼与贝达喹啉和利奈唑胺构成的组合疗法（BPaL方案）的疗效在名为Nix-TB的关键性临床试验中获得了证明。参加这一试验的109名患者包括广泛耐药性结核病患者，和对已有疗法不耐受或无反应的多重耐药性患者。试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89%，显著高于治疗广泛耐药结核病患者的历史成功率。
据文献报道，BPaL方案为全口服、6个月的超短程治疗方案。2022年最新版WHO耐药结核指南含普托马尼的方案做了最新的推荐：推荐BPaLM方案（方案包含药物为：贝达喹啉、PA-824、利奈唑胺和莫西沙星）用于利福平耐药结核病（RR-TB）/耐多药结核病（MDR-TB）的治疗，对于氟喹诺酮耐药的患者继续BPaL方案进行治疗，总疗程6个月。据悉，新方案的推荐大大缩短了耐药结核的治疗时间，同时更少的药物组合、更高的有效率也能大幅降低耐药结核治疗的负担。
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.RetrievedDec 12，2023,from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
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[3]世界防治结核病日|耐药结核新方案为中国结核患者带来新希望.RetrievedDec 12，2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/Z9RZk1feFoZqUSCY5-oa5A
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[5]世界卫生组织官网.From https://www.who.int/zh/news-room/fact-sheets/detail/tuberculosis