速递 | 阿尔茨海默病患者的福音！FDA批准创新疗法，有望改善患者和家人生活质量
转自：药明康德
今日，美国FDA宣布，批准大塚制药（OtsukaPharmaceutical）和灵北（LundbeckPharmaceuticals）联合开发的Rexulti（brexpiprazole）扩展适应症，治疗由阿尔茨海默病引起的痴呆所导致的激越症状。新闻稿指出，这是FDA首次批准用于此适应症的治疗选择。
激越是阿尔茨海默患者最常见神经心理学症状之一，出现在大约50%的患者中，它对患者和他们家人的生活质量产生很大的影响。激越是人类正常感情和行为的过度或不适当表现，包括多种不同行为，比如踱步、打手势、脏话、喊叫、推搡和打人。激越症状的出现经常意味着患者需要进入专门的疗养院接受护理，而且它与疾病进展加速相关。阿尔茨海默病患者的激越被认为与去甲肾上腺素能、5-羟色胺能和多巴胺能神经通路异常相关。
Brexpiprazole在2015年被美国FDA批准，作为辅助疗法，治疗重度抑郁症和精神分裂症患者。它由Otsuka发现，由Otsuka和灵北共同开发。它的作用机制可能包括拮抗去甲肾上腺素α-1B/2C受体和血清素5-HT2A受体，以及部分激活血清素5-HT1A受体和多巴胺D2受体。大冢制药去年也在中国递交了brexpiprazole的上市申请。
▲Brexpiprazole分子结构式（图片来源：JmdaultatEnglishWikipedia,CC0,viaWikimediaCommons）
FDA的批准得到两项为期12周、随机双盲、含安慰剂对照的临床试验支持。在这些研究中，因为阿尔茨海默病导致痴呆引起的激越症患者接受了不同剂量Rexulti的治疗，患者年龄在51~90岁之间。
在第一项研究中，患者接受了1或2毫克的Rexulti；在第二项研究中，患者接受了2或3毫克的Rexulti。这两项研究的主要疗效终点是第12周时Cohen-Mansfield激越问卷（CMAI）评分从基线的变化。在两项研究中，接受2毫克或3毫克Rexulti治疗的患者在第12周时与安慰剂组患者相比，评估患者激越症状的CMAI评分变化获得统计学显著且具有临床意义的改善。
阿尔茨海默病疗法的研发近年来突破不断，两款靶向淀粉样蛋白的抗体疗法已经获得FDA的加速批准。根据药明康德内容团队在2022年的不完全统计，至少有170款在研疗法已经进入临床开发阶段，旨在中止、减缓甚至逆转疾病。其中超过69%的靶标并非传统的错误折叠蛋白（如淀粉样蛋白或Tau蛋白）。期待更多治疗手段临床开发顺利，早日为患者带来更多更好的创新疗法。
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参考资料：
[1]FDAApprovesFirstDrugtoTreatAgitationSymptomsAssociatedwithDementiaduetoAlzheimer’sDisease.RetrievedMay11,2023,fromhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-agitation-symptoms-associated-dementia-due-alzheimers-disease
[2]OtsukaandLundbeckAnnounceU.S.FoodandDrugAdministration(FDA)ApprovalofSupplementalNewDrugApplication(sNDA)forREXULTI®(brexpiprazole)fortheTreatmentofAgitationAssociatedwithDementiaDuetoAlzheimer’sDisease.RetrievedMay11,2023,fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20230510006142/en/
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