大咖云集，一键预约 | 《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》线上发布会
2023-08-03 14:00:08 - 市场资讯
转自：IQVIA艾昆纬
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，以下简称SMA）是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病 。尽管SMA可由多种基因突变引起，但一般特指由于运动神经元存活基因1（Survival motor neuron，SMN1）突变所导致的常染色体隐性遗传病1。近年来，在各方努力推动下，我国在SMA疾病认知、诊疗水平以及创新治疗药物的可及性上均实现了快速发展。
在此背景下，为全面、深入地探索我国医生SMA疾病认知水平和临床诊疗行为现状，从而为推动我国SMA诊疗事业的进一步发展提供以数据为基础的指引，在国内SMA诊疗领域专家们的指导下，IQVIA艾昆纬联合渤健生物科技（上海）有限公司共同发起全国首个大规模的、从医生端出发的SMA疾病认知及诊疗实践行为情况调研，据此结果形成了《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》）。
为更好地展现《蓝皮书》的研究成果，我们将于8月12日上午9:00-11:20举办线上发布会，届时，来自SMA诊疗领域的诸位领衔专家将汇聚一堂，与会分享《蓝皮书》调研的初衷与目的、解读精华内容、总结启示及建议，共同研讨SMA诊治痛点和未来发展方向。
1北京医学会罕见病分会,北京医学会医学遗传学分会,北京医学会神经病学分会神经肌肉病学组,等. 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J].中华医学杂志,2019,99(19):1460-1467