国家药监局：提升评审效率 鼓励儿童用药研发创新
中国青年报客户端北京9月13日电（中青报·中青网记者余冰玥）儿童用药是全球共性问题。在国务院新闻办公室今天举行的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药品监督管理局副局长黄果表示，近年来，我国儿童用药审评审批质量和效率不断提升，研发技术要求与国际接轨，药品上市数量明显提升。
黄果表示，儿童用药研发难度较大，有的疾病存在“病等药”的问题，有的则是有了药，但存在“能不能用、如何用、说不清”等问题。针对这些问题，国家药品监督管理局多措并举，鼓励儿童用药的研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床用药需求。
据介绍，国家药品监督管理局会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去三年已取得很好的效果。2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月，已经完成批准49个。儿童用药上市速度不断加快。
“从数字可以看出，儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。”黄果举例，前不久国家药品监督管理局加速批准了目前全球唯一一款用于治疗神经纤维瘤儿童患者的专用药——硫酸氢司美替尼胶囊。“这个品种采用的是全球同步研发策略，基于国际多中心临床试验证据，在我国通过优先审评审批程序，获得全球同步上市批准，这将惠及很多孩子。”黄果说。
此外，国家药监局还发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。
截至目前，国家药监局已发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药如大众比较关注的儿童白血病，还有儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病用药。
“我们还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。”黄果表示，目前已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发，在全球监管领域中比较领先。
“国家药监局将继续把保障儿童用药安全、可及作为我们工作的重点之一，在全社会的共同关注和支持下，进一步加大儿童用药研发生产支持力度，强化儿童群体用药保障，让家长们更加放心。”黄果说。