罕见病目录哪家公司获益最多 | 第一现场
转自：研发客
国家卫健委等6部门发布《第二批罕见病目录》（下简称《目录》），研发客梳理了相关疾病的国内已获批上市或在研新药情况。发现亚盛医药和再鼎医药是涉及产品数量最多的国内公司，均有4个产品面向《目录》5个疾病开发。跨国药企中，诺华一马当先，共有9个产品，覆盖《目录》12个适应症。
这些产品的研发和医保支付有望获得相关政策支持。包括2020年3月发布的《药品注册管理办法》，指出临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，审评时限为七十日。国家医保局也在积极解决罕见病药物支付问题，我国医保目录已包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。
国内Biotech罕见病研发管线丰富
在第二批罕见病目录发布后，国内多家Biotech公司迅速跟进，公布在研管线相关疾病产品。其中涉及大于等于3个病种的公司有6家，分别是百济神州、北海康成、和黄医药、维昇药业、亚盛医药和再鼎医药。
其中亚盛医药和再鼎医药，均有4个产品面向目录中的5个疾病开发。它们算是此次罕见病目录增补的赢家。
百济神州和维昇药业则各有3款产品面向3种疾病开发。此外，北海康成、和黄医药各有2款产品对应目录3种疾病。
MNC在中国积极开发罕见病药
全球罕见病药物研发数量排名靠前的公司，跨国制药巨头诺华、辉瑞、罗氏、赛诺菲、阿斯利康、默沙东、武田制药等均在列。而从第二批罕见病治疗药品名单看，这些公司在中国的罕见病新药开发也比较积极。
诺华有大量第二批罕见病目录对应管线产品（见下表），其中奥曲肽、伊马替尼、达拉非尼、芦可替尼、雷珠单抗、甲环酸去铁胺等都已在中国获批上市，canakinumab、阿培利司正在中国开展临床研究。
另外，近年国内有多款MNC研发药品在中国获批上市，针对第二批罕见病目录疾病。这些产品基本实现国内外同步开发的目标，品种在国外获批后不久，也进入中国市场（见下表）。
有安信国际证券研报指出，预计中国罕见病药物市场将快速增长，市场规模将由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%。在市场和政策双重加持下，可能激发更多企业的研发积极性，加快品种在国内的研发上市速度，制药产业和罕见病患者都将从中获益。
编辑|姚嘉