速递 | 潜在首个！“first-in-class”DMD新药上市申请有望获批，避免类固醇常见副作用
转自：药明康德
今日，SantheraPharmaceuticals宣布，其与ReveraGenBioPharma公司联合开发、用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新疗法Agamree（vamorolone）获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的上市批准推荐，用于治疗4岁及以上的DMD患者。欧盟委员会预定在今年年底对该疗法的上市申请做出最终决定。美国FDA也已接受其上市申请，预计于2023年10月26日前公布审评结果。根据新闻稿，若获批，Agamree将成为首个获EMA完全批准的DMD疗法。
DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。
Vamorolone是最初由ReveraGenBiopharma公司研发的潜在“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。
这次申请递交主要基于来自VISION-DMD关键临床2b期试验的积极结果，该试验检视与安慰剂和强的松（prednisone，0.75mg/kg/day）相比，vamorolone（2、6mg/kg/day）治疗DMD患者的疗效与安全性。
分析显示，接受vamorolone治疗的男孩平均保持与接受安慰剂治疗男孩相似的生长，而接受强的松治疗的患者则平均出现生长发育不良。平均而言，24周后从强的松转换为vamorolone的患者在研究的剩余时间内能够恢复身高的增长。
与皮质类固醇不同，在临床研究中，48周后，通过骨生物标志物测量，vamorolone未导致患者的骨代谢降低，通过双能X线吸收测量法（DXA）测量时，也未发现该药物导致脊柱骨矿化显著减少。
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参考资料：
[1]SantheraReceivesPositiveCHMPOpinionRecommendingApprovalofAGAMREE®(vamorolone)fortheTreatmentofDuchenneMuscularDystrophy.RetrievedOctober13,2023fromhttps://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/10/13/2759744/0/en/Santhera-Receives-Positive-CHMP-Opinion-Recommending-Approval-of-AGAMREE-vamorolone-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
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