国家药监局：2024年前五个月已批准上市罕见病治疗药物24个
转自：荔枝新闻
荔枝新闻北京工作部记者/刘辛
6月14日，国务院新闻办公室举行国务院政策例行吹风会，介绍《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》有关情况。
国家卫生健康委副主任李斌表示，《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》聚焦促进医保医疗医药协同发展和治理，推动卫生健康事业高质量发展，让人民群众有更多获得感幸福感安全感三个重点，明确了七个方面的工作任务。
一是加强医改组织领导，推动地方各级政府进一步落实全面深化医改的责任，巩固完善改革推进工作机制，探索建立医保、医疗、医药统一高效的政策协同、信息联通、监管联动机制。
二是深入推广三明医改经验，推进药品和医用耗材集中带量采购提质扩面，深化医疗服务价格、医保支付方式、公立医院薪酬制度改革等。
三是进一步完善医疗卫生服务体系，提高公共卫生服务能力，加强基层医疗卫生服务能力建设，有序推进国家医学中心、国家区域医疗中心的设置和建设，深化紧密型医疗联合体改革，推进中医药传承创新发展，提升卫生健康人才能力，开展优质高效医疗卫生服务体系的改革试点。
四是推动公立医院高质量发展，在深入实施公立医院高质量发展促进行动和公立医院绩效考核的基础上，再推出一批高质量发展的新举措。
五是促进完善多层次医疗保障体系，健全基本医疗保障制度，发展商业健康保险。
六是深化药品领域改革创新，完善药品使用和管理，深化药品审评审批制度改革，完善药品供应保障机制。
七是统筹推进其他重点改革，包括推进数字化赋能医改，增加更多便民利民的应用场景，深入推进婴幼儿照护服务体系建设和医养结合，加强医药卫生领域的综合监管等工作。
吹风会上，国家药监局副局长黄果介绍，近年来，国家药监局通过深化药品审评审批制度改革，鼓励、引导和服务药品创新研发，不断完善标准、优化程序、提高效率、改进服务，释放加快“新药好药”上市的政策红利，一大批创新药、创新医疗器械获批上市。
据统计，2022年至今，累计批准创新药品82个、创新医疗器械138个，仅今年前五个月已经批准了创新药20个、批准了创新医疗器械21个，其中既有如CAR-T、单克隆抗体等新生物技术产品，也有创新中成药，还包括采用全磁悬浮技术的人工心脏产品、采用人工智能技术的CT图像辅助检测软件等。无论从数量还是质量上来看，都处于全球前列。“可以说，我国的创新药发展势头强劲，未来可期。”黄果表示。
在健全鼓励创新机制方面。国家药监局针对重点产品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，改进和加强沟通交流服务，让注册申请人及早夯实研究基础，可以“少走弯路”。同时，持续贯通“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”等四条快速通道，加速推进临床急需、重大疾病防治等新药的审评审批。
在服务临床用药需求方面。将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。如较受关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。
在接轨国际审评标准方面。从2017年6月我国加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，至今已经采纳实施了全部68个ICH指导原则，这意味着我国药品审评的技术要求与国际全面接轨，也意味着我国的药品监管部门、制药企业、研发机构可以更多参与国际规则和标准从制定到实施的全过程，还意味着全球同步研发的新药可以按照同样的规则，在我国同步申报、同步上市。目前，已经有创新药利用国际多中心临床数据在我国实现了“全球首发上市”，这可以让我国患者更早更快享受到全球最新的药物研发成果。
下一步，国家药监局将持续推进药品审评审批制度改革，持续优化和完善药品审评审批工作，力争跑出支持新药好药上市的“加速度”，服务支持医药产业高质量发展，保障人民群众用药安全有效。