8月3-4日会议：识势而上的核酸药物，如今面临着哪些挑战和机遇？
转自：药融圈PHARNEX
mRNA药物研发挑战盘点：
优化编码序列可以提高mRNA的翻译效率，优化非编码序列可以增加翻译效率和mRNA的稳定性，但序列优化过程需要特定的技术和经验
免疫系统可以识别未经修饰的单链RNA,引起蛋白表达下降及反应原性的产生，可通过引入修饰核苷酸提高翻译效率，最常用的修饰核苷一N1-甲基假尿苷，需要经过专利许可
mRNA的递送难度较高，在研发过程中需要根据实际情况选择合适的递送系统
LNP是目前临床上最先进的mRNA传递载体，但是LNP递送系统的合成设计需要优化以解决其自身毒性及容易聚集和泄露等问题
mRNA的纯度对疗效和安全性有很大影响，生产过程中需要开发高效纯化方法以提高mRNA纯度
需保持mRNA粒径的一致性以提升递送系統LNP的稳定性
在大规模生产中，特定的封装技术可以提升包封效率，确保质量稳定并节省生产成本
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*议程存在变动，以大会现场为准
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