95%未出血！诺和诺德公布A型血友病新药3期临床进展
转自：一度医药
在近日ISTH2024大会上，诺和诺德公布其靶向FIXa/FX双抗Mim8在12岁及以上患有A型血友病的成人和青少年患者中的3期FRONTIER2试验结果，显示多达95%未接受过预防性治疗的患者在使用Mim8时，未出现任何经治疗的出血。诺和诺德预计将在今年底递交该药的上市申请。
在这项名为FRONTIER2研究中，共纳入了254名有/无抑制物的12岁及以上A型血友病的成人和青少年进行了研究。该试验评估了使用研究性治疗药物Mim8进行每周一次和每月一次的预防性治疗（定期治疗以防止长时间和自发性出血）。数据显示——
在未接受过预防治疗的人群中：
Mim8显示出显著的降低效果，每周使用一次的治疗出血的估计平均年出血率(ABR)降低了97.1%，每月使用一次的治疗出血的估计平均年出血率(ABR)降低了98.7%；
每周一次和每月一次的Mim8预防治疗显示出显著减少治疗出血的效果，平均ABR为15.75；
每周接受一次Mim8治疗的患者中85.7%未出现出血，每月接受一次Mim8治疗的患者中95.0%未出现出血。
在既往接受过凝血因子预防治疗的试验人群中：
Mim8显示出良好的效果，每周一次的治疗可将估计平均ABR降低48%，每月一次的治疗可将估计平均ABR降低42.6%；
与之前的凝血因子预防相比，每周一次和每月一次的Mim8治疗均显示出显著的出血减少。每周一次的Mim8治疗出血的估计平均ABR为每患者每年2.51次出血（而之前的凝血因子预防为4.83次），每月一次的Mim8治疗出血的估计平均ABR为每患者每年1.78次出血（而之前的凝血因子预防为3.10次）；
每周接受一次Mim8治疗的参与者中，66.3%未出现出血，每月接受一次Mim8治疗的参与者中，65.3%未出现出血。
在本次试验中，Mim8耐受性良好，未观察到安全问题（血栓栓塞事件或相关的严重不良事件），与先前的研究结果一致。
Mim8是诺和诺德研发的一款针对FIXa和FX的下一代双特异性抗体，旨在提供持续止血的潜力。正在开发用于每周一次或每月一次皮下给药用于有/无抑制物的A型血友病患者。
作为FVIIIa模拟物，Mim8能够在活性磷脂表面促进FIXa与FX的结合，并增强FIXa的蛋白水解活性（活化FX的能力），从而取代缺失的FVIII。这可恢复人体的凝血酶生成能力，帮助血液凝结。
诺和诺德开发部执行副总裁MartinHolstLange表示：“FRONTIER2的疗效和安全性数据非常令人鼓舞。有了Mim8，我们有可能为相当一部分患者提供零出血的前景和方便灵活的用药方式，以适应他们的生活方式和需求。我们期待着与监管机构讨论这些数据。”
根据与监管部门的互动情况，诺和诺德计划在2024年底前递交Mim8首个上市申请，3期FRONTIER2数据将在2024年和2025年即将召开的大会和出版物上继续披露。
参考资料：
企业公告