海通医药 | 礼来宣布扩大与 ProQR 的 RNA 编辑技术合作，基因编辑疗法前景可期
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余文心
海通医药研究首席分析师
S0850513110005
投资要点
礼来与ProQR扩大在RNA编辑技术方面的合作，协议总里程碑高达37.5亿美元。根据礼来官网公告，12月22日，礼来宣布扩大与ProQR的合作协议，扩大在RNA编辑领域的合作。这项合作最初于2021年9月宣布，内容为利用ProQR专有的Axiomer®RNA编辑平台开发肝脏和神经系统疾病的靶向疗法。本次扩展协议，礼来将被准入ProQR的Axiomer平台的中枢和外周神经系统的其他靶点，ProQR将获得7500万美元的预付款和股权投资，礼来还将有权以5000万美元的价格行使进一步扩大合作关系的选择权。根据双方于2021年9月签订的原始协议以及新签的扩大协议，ProQR总共有资格获得约37.5亿美元的研究、开发、商业化里程碑付款，以及最多达中个位数的销售分成。
ProQR的Axiomer®RNA编辑技术具有治疗多种致病突变的潜力。ProRQ的核心技术为Axiomer®RNA编辑技术，能通过募集人体内源性的ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）来高特异性的编辑RNA中的单个核苷酸。该技术能将RNA中的腺苷(A)变为肌苷(I)，而后肌苷将被翻译为鸟苷(G)，从而实现RNA中的特定位臵的核苷酸从A变为G的编辑，进而将具有致病突变的RNA修正回正常（野生型）的RNA形态，达到调节蛋白质表达、预防或治疗疾病的目的。由于该RNA编辑技术利用的是人体内源性的酶ADAR，不需要引入人体细胞中不存在的蛋白质，因此其药物制造和药物递送过程相比其他基因疗法、基因编辑技术更为简单。此外，编辑RNA而非DNA，对机体产生的影响是短暂的，从而减少了形成永久性副作用的风险。由于具备通过将RNA中的特定位臵的核苷酸从A变为G从而改变蛋白表达的功能，Axiomer®RNA编辑技术有潜力治疗大量的致病突变。
全球仅13款基因治疗药物获批上市，基因疗法前景广阔。根据Insight数据库，截至2023年1月2日，目前全球共有1102条基因治疗管线，全球仅有13款基因治疗药物获批上市，5款药物处于上市申请阶段，26条药物管线处于III期临床阶段。绝大多数管线处于早期临床阶段。目前国内尚无批准上市或者申请上市的基因治疗药物，仅有5条药物管线处于III期临床阶段，进度落后于全球。我们认为未来随着新的基因疗法逐渐获批，全球和中国的基因治疗市场将逐渐打开，前景值得期待。
风险提示。研发进展不及预期，研发失败风险，市场波动风险。