额外带来50款新疗法！新一代平台公司如何颠覆新药研发，造福患者？
转自：药明康德
一款新药从研发初期到获批上市，平均耗时达10-15年之久。于此同时，大量未满足治疗需求亟待解决，患者急切期盼创新疗法问世。如何更快带来好医新药，让更多患者拥有健康人生？这是医药人的初心，也是行业共同面对的挑战。
令人期待的是，创新技术平台正在革新传统的药物开发流程。根据摩根士丹利（MorganStanley）的一项研究[1]，仅仅是人工智能（AI）和机器学习在早期药物开发成功率方面的适度提高，就可能会在10年内为人类带来额外50种新疗法。这对生物技术行业具有变革性意义，更能为广大患者点燃希望。
行业也已更注重对技术平台的投入。麦肯锡数据显示，从2019年到2021年，风投机构针对全球治疗型生物技术公司的投入超520亿美元，其中2/3流向拥有平台技术的初创公司[2]。JP摩根2023报告指出，在大型药企近年来的授权交易中，针对技术平台和新药发现阶段的项目始终占据最大份额[3]。
引流时代潮流，明年1月9日举办的第十二届药明康德全球论坛上，我们也将特别设立“平台公司”专场，汇聚全球产业最锐意进取的变革力量。他们将畅谈技术平台的未来，共话如何加速为全球病患带来突破。为让更多同仁共同聆听产业洞见，加速新药研发，造福病患，本场论坛将一如既往，不收取任何参会费用。
随着AlphaFold2在蛋白质结构预测上的突破，AI技术愈发被视为开发创新药物的枢纽。在该领域，IsomorphicLabs公司是“风向标”一般的存在，该公司旨在将AI系统AlphaFold和其他AI工具应用于药物发现，改变医学帮助和治愈人们的方式。就在近期，该公司还和DeepMind公司联合发布了新一代AlphaFold模型，可以对“蛋白质数据库（PDB）”中几乎所有的分子进行预测，包括核酸（DNA/RNA）、小分子配体等其他生物分子，并且达到原子精度。IsomorphicLabs公司首席科学官将出席第十二届药明康德全球论坛，为业界带来AI+新药研发领域最新的进展。
与此同时，全球多家新锐公司正在致力于探索AI用于新药研发的更多可能性，拓展疾病治疗的范围。GenesisTherapeutics公司的GEMS（GenesisExplorationofMolecularSpace）平台整合了基于深度学习的预测模型、分子模拟和化学感知语言模型，希望创造具有极高效力和选择性的“一流的小分子药物”，尤其用于靶向此前不可成药的靶点。该公司最近也取得了一系列进展，包括与礼来公司达成近7亿美元合作、入选福布斯（Forbes）年度AI50榜单、在今年8月获得2亿美元B轮融资。
跨领域的科学技术交融往往能打破常规，加速诞生突破性技术和创新疗法。RezoTherapeutics公司正在践行这一理念，为新药开发注入更多可能性。该公司的SSD（SequencetoSystemstoDrugs）平台集成了蛋白质组学、遗传学、结构生物学和化学生物学，使用复杂的计算方法来创建分子疾病网络“综合地图”，旨在快速识别传统科学方法难以发现的致病蛋白质-基因相互作用，从而开发新的药物治疗靶点。该公司于2022年11月完成7800万美元A轮融资，目前正在探索肿瘤学领域。
EmpressTherapeutics公司同样融合多种新兴技术，开发创新平台以克服小分子药物开发中的主要障碍：时间、不确定性。该公司正在“从人体内部寻找最好的药物”，其专有的Chemilogics平台正在利用患者临床数据和体内微生物组的宏基因组（metagenomic）数据，以及AI/机器学习、合成生物学的进步，理解基因如何对人体内的细胞进行”编程“，让它们生产小分子代谢产物，并将其开发为小分子药物，如此大大提高新药研发的速度和成功概率。短短两年时间内，这个团队不足30人的公司已经发现了15款小分子候选药物，并预计在未来24个月内将提交多个IND申请。该公司于今年6月获得了著名风投机构FlagshipPioneering的5000万美元初始投资。
靶向蛋白降解剂（TPD）的出现和快速发展，极大拓展了新药开发的可能性，对各类疾病的治疗可能产生深远影响。然而，目前的TPD仍然无法降解膜和细胞外蛋白质，它们约占蛋白质组的40%。EpiBiologics公司专有的EpiTAC平台即希望解决这一挑战。该平台旨在开发基于抗体的靶向疗法，针对驱动潜在疾病生物学的膜和细胞外蛋白，这将有望用于治疗癌症、自身免疫性疾病、神经系统疾病等。今年以来，EpiBiologics公司在4个月内完成A轮及A轮扩展融资，融资总额为7300万美元。
AI与生物医药的交汇还能诞生哪些极致的可能性？跨界技术的交叉将诞生哪些新的火花？创新技术平台下的新药研发还将为患者创造哪些价值？这些备受瞩目的平台型新锐公司将齐聚2024年1月9日于旧金山举办的第十二届药明康德全球论坛，畅谈技术平台赋能新药研发的广阔未来。
除了针对新一代科技平台的精彩洞见，第十二届药明康德全球论坛共将云集30多位重磅嘉宾，包括来自大型药企、顶尖风投机构、三大疾病领域权威协会的意见领袖，以及新近斩获大额融资的新锐掌舵人。他们将以前瞻性的视角，把脉产业创新全景、思考慢病管理、洞悉新分子疗法和下一代技术的前沿，探索产业创新的无限可能。致力于促进创新，携手行业共同应对人类健康挑战，加速为全球病患带来突破，2024药明康德全球论坛不收取任何参会费用，欢迎全球医药健康领域专业人士报名参加。
第十二届药明康德全球论坛部分已确认嘉宾
AmyAbernethy Verily首席医学官兼产品研发部总裁
VineetaAgarwala AndreessenHorowitz(a16z)Bio+Health普通合伙人
AlexisBorisy Curie.Bio联合创始人兼董事长
WolframCarius 拜耳处方药执行副总裁
JohnCarroll EndpointsNews创始人兼编辑
AbrahamCeesay RapportTherapeutics首席执行官
PavanCheruvu BitterrootBio总裁兼首席执行官
Giuseppe"Pino"Ciaramella OrbitalTherapeutics联合创始人兼首席执行官；BeamTherapeutics总裁
MilesCongreve IsomorphicLabs首席科学官
EvanFeinberg GenesisTherapeutics联合创始人兼首席执行官
KevinForrest KateTherapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官
LauraFurmanski PatientSquareCapital合伙人
RobertGabbay 美国糖尿病协会首席科学官兼首席医学官
MargoGeorgiadis MontaiHealth联合创始人兼首席执行官；FlagshipPioneering首席执行官合伙人
DonaldIngber 哈佛大学Wyss研究所创始主任兼讲席教授
PhilipKantoff ConvergentTherapeutics联合创始人兼首席执行官
SamirKhleif Georgiamune创始人兼首席执行官
KarenKnudsen 美国癌症协会和美国癌症协会癌症行动网络首席执行官
NevanKrogan RezoTherapeutics联合创始人兼总裁；加州大学旧金山分校细胞与分子药理学教授
AnnLee-Karlon EpiBiologics总裁兼首席执行官
CrystalMackall 斯坦福大学儿科学和医学教授；斯坦福癌症细胞治疗中心主任
MathaiMammen FogPharma首席执行官兼董事长
JohnMaraganore JMMInnovations首席执行官
SørenMøller NovoHoldings种子投资部管理合伙人
BriggsMorrison CrossbowTherapeutics首席执行官
RogierRooswinkel Forbion普通合伙人
AmberSalzman EpicBio首席执行官
TimothyShannon Canaan普通合伙人
KarenTkachTuzman BioCentury生物医药智库总监
JohnWesley NVentures投资总监
ChristophWestphal LongwoodFund联合创始人兼普通合伙人
JosephWu 美国心脏协会主席；斯坦福大学心血管研究所主任；GreenstoneBiosciences联合创始人
SabrinaYang EmpressTherapeutics联合创始人兼首席信息官；FlagshipPioneering董事
（按姓氏首字母排序，请以最终议程公布为准）
参考资料：
[1]WhyArtificialIntelligenceCouldSpeedDrugDiscovery.RetrievedDec 2,2023, fromhttps://uat.morganstanley.com/ideas/ai-drug-discovery
[2]Whatarethebiotechinvestmentthemesthatwillshapetheindustry?.RetrievedDec 2, 2023,fromhttps://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/what-are-the-biotech-investment-themes-that-will-shape-the-industry
[3]Q32023BiopharmaLicensingandVentureReport. RetrievedDec 2, 2023, fromhttps://www.jpmorgan.com/content/dam/jpm/commercial-banking/insights/life-sciences/jpmorgan-chase-q3-2023-biopharma-final-ada_v2.pdf
[4]AglimpseofthenextgenerationofAlphaFold. RetrievedDec 2, 2023,fromhttps://www.isomorphiclabs.com/articles/a-glimpse-of-the-next-generation-of-alphafold
[5]Rezo,FoundedbyRenownedUCSFScientists,Launcheswith$78MillionSeriesAtoAdvancePipelineofPrecisionTherapeuticsBasedonGroundbreakingIntegratedDiseaseNetworkMappingPlatform. RetrievedDec 2, 2023,from https://rezotx.com/rezo-founded-by-renowned-ucsf-scientists-launches-with-78-million-series-a-to-advance-pipeline-of-precision-therapeutics-based-on-groundbreaking-integrated-disease-network-mapping-platform/
[6]FlagshipPioneeringUnveilsEmpressTherapeuticstoRevolutionizeDrugDiscoverybyApplyingthePowerofGeneticstoIdentifySmallMoleculeDrugs. RetrievedDec 2, 2023,fromhttps://www.empresstx.com/press/flagship-pioneering-unveils-empress-therapeutics
[7]EpiBiologicsAppointsAnnLee-KarlonasChiefExecutiveOfficerandPresident,ExtendsSeriesAFinancingtoOver$70Million.RetrievedDec 2, 2023,fromhttps://www.epibiologics.com/news-publications/epibiologics-appoints-ann-lee-karlon-as-chief-executive-officer-and-presidentextends-series-a-financing-to-over-70-million
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