治疗发作性睡病！琅钰集团公布「替洛利生」最新中国临床数据
转自：医药观澜
8月4日，琅钰集团公布了盐酸替洛利生片最新中国临床数据。研究表明，中国的发作性睡病患者在接受盐酸替洛利生片治疗后，其日间过度嗜睡得到显著改善，每日猝倒发作次数显著降低，而且该药安全耐受性良好，未出现任何严重不良事件。
发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡（EDS）或在正常清醒时反复失控睡眠发作，以及肌肉无力突然发作（猝倒）。EDS是白天无法保持清醒和警觉的症状，是所有患有嗜睡症的人都会出现的症状。
公开资料显示，替洛利生（pitolisant）是由Bioprojet公司研发的⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂。该药通过一种全新的作用机制发挥作用，即通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。琅钰集团旗下子公司琅铧医药拥有该药在中国的独家权益。2023年6月，替洛利生获中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。
据琅钰集团新闻稿介绍，在盐酸替洛利生片获NMPA批准上市之前，中国已有多达近100位发作性睡病患者赴海南博鳌接受该药治疗。2022年下半年以来，首都医科大学宣武医院詹淑琴教授作为牵头专家，由海南省人民医院陈涛教授团队承接临床应用落地，对前往博鳌接受替洛利生新药治疗的首批共30位发作性睡病患者进行了安全性及用药效果跟踪和评估。
确诊的30名中国发作性睡病患者在接受替洛利生治疗后，采用日间过度嗜睡主要疗效评价指标——国际通用量表Epworth嗜睡量表（ESS）进行评分，通过ESS的减分值来评价日间嗜睡程度。研究结果显示，患者日间过度嗜睡程度在2周内即显著降低，此后ESS分值稳定保持在较低水平；8周治疗结束时，患者ESS评分从19.0分基线下降的幅度为7.6分（校准后），具有较为显著的统计学差异。此外，从患者对药物的应答率来看，83%的患者在接受替洛利生治疗后的日间过度嗜睡得到显著改善，47%的患者日间嗜睡情况恢复到正常人水平（即ESS评分≤10）。
此外，发作性睡病患者发生猝倒的情况也在治疗后得到有效改善。患者基线期日均猝倒次数为0.83次，经过替洛利生治疗1周后下降至0.41（降幅达50.6%），并在8周治疗期间持续保持稳定。此外，总体来看，替洛利生安全耐受性良好，与该药在全球已知的安全性特征一致。
本次公布的临床试验项目研究专家、首都医科大学宣武医院詹淑琴教授表示：”发作性睡病是一个公认的罕见病。此次分析结果是基于对中国发作性睡病患者使用替洛利生后的观察性研究数据。这是中国发作性睡病治疗领域的一个里程碑，使中国医生对替洛利生治疗中国患者的疗效和安全性有了更大的信心。这项真实世界研究结果分析显示，替洛利生可以显著改善日间过度嗜睡、每日猝倒发作，安全耐受性良好。并且，替洛利生在中国患者人群中临床应用的数据与海外关键性3期临床研究结论相吻合，在若干发作性睡病症状改善的重要评估参数上均显示出一致趋势。”
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[1]盐酸替洛利生片（铧可思®）中国数据揭示出色疗效和安全性.RetrievedAug 4,2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/5vXOVlrEQQIZal-YY7IswA