瑞博生物首次公布三款在研小核酸药物的研究数据
转自：医药观澜
9月4日，瑞博生物宣布，在2023年8月25-28日于阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会年会（ESCCongress2023）上，该公司首次展示了其在心血管与代谢疾病领域的三个管线产品的研究数据，分别针对血栓形成、血脂异常和高血压。研究结果显示，运用瑞博生物自主研发的肝靶向平台技术RIBO-GalSTAR，能够高度特异、强效和持久抑制致病基因，实现对相关疾病的治疗。
RBD4059是靶向凝血因子XI（FXI）的GalNAc-siRNA药物。FXI是内源凝血途径的关键分子，越来越多的研究表明，通过抑制FXI可以阻断内在凝血途径，可为临床患者提供一种新的有效的低出血风险的抗血栓手段。临床前研究数据显示，RBD4059对FXI表达和活性具有高效和持续抑制作用，预计在临床上具有长期持久的疗效，可提高患者依从性。目前RBD4059正处于1期临床试验阶段。
RBD5044是一款靶向载脂蛋白CIII（ApoC3）的GalNAc-siRNA药物。高甘油三酯血症（HTG）是最重要的血脂异常疾病之一，可引起内皮功能障碍，加速动脉粥样硬化的发生和发展，增加急性胰腺炎的风险。通过RNAi机制靶向ApoC3被认为可以长期有效地降低患者血浆甘油三酯以及含ApoB的脂蛋白，从而挽救动脉粥样硬化性心血管疾病患者的生命。非临床安全性和有效性研究数据显示，RBD5044具有良好的有效性和较长药效持续时间。该候选药物目前处于1期临床试验阶段。
R0797070是一款靶向肝血管紧张素原（AGT）的GalNAc-siRNA分子。临床前研究数据显示，该候选药物可高效抑制肝脏AGT表达，持续降低血压，显著改善左心室肥厚。R0797070有望为顽固性高血压患者提供更好的血压控制疗法，并且在心脏保护方面为患者带来额外的益处。根据瑞博生物新闻稿，该产品即将启动IND-enabling研究，并且将在今后的临床试验中探索高血压以外的新适应症。
瑞博生物全球研发总裁甘黎明博士说：“我们在ESC大会上看到，RNAi疗法正在越来越多地用于对心血管和代谢疾病的治疗，尤其对慢性疾病的治疗，和一级预防与二级预防。通过特异靶向肝脏致病基因，我们可以治疗包括高血脂、高血压、血栓性疾病和心力衰竭在内的众多心血管疾病。凭借瑞博生物在心血管领域丰富的产品管线和不断积累的创新能力，我们非常有信心加速推进产品研发，以造福全球有治疗需求的患者。”
参考资料：
[1]瑞博生物在2023欧洲心脏病学会年会上首次公布了三款在研小核酸药物的研究数据. RetrievedSep04,2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/7_SE4uTeNvzeYr_SMtyCuA