30亿美元起步！2023年FDA获批的新药中最具销售潜力TOP10
转自：一度医药
2023年FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）一共批准了55款新药，比2022年获批数量，增涨接近一半，创下近5年最高获批数量。加上生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法、细胞疗法、疫苗等数量11款，2023年FDA一共获批了66款新药，今天我们重点介绍销售峰值TOP10的重磅产品。
TOP1
►新药：Zepbound
► 适应症：肥胖
► 预测销售：270亿美元（2029）
► 公司：礼来
► 获批时间：11月8日
11月8日，美国FDA批准替尔泊肽（Zepbound）用于减肥，12月5号就闪电上市，每月费用为1,059.87美元，Zepbound在上市第四周就实现了7700份处方的业绩。GlobalData预计Zepbound在2029年的销售额将达到270亿美元。
Zepbound是一种双重葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP） 受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1） 受体激动剂。GIP和GLP-1是肠促胰岛素激素，可在摄入食物后刺激胰岛素释放。GIP和GLP-1受体存在于大脑中，替尔泊肽激活这些受体并改变大脑中的饥饿信号。
TOP2
►新药：Talvey
► 适应症：多发性骨髓瘤
► 预测销售峰值：50亿美元
► 公司：强生
► 获批时间：8月9日
8月9日，强生宣布，美国FDA加速批准该公司GPRC5D/CD3双抗Talvey™（Talquetamab）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。
一项2期MonumenTAL-1研究结果显示，当给药频率为每两周皮下注射0.8mg/kg时，73.6%的患者达到ORR；当给药频率为每周皮下注射剂0.4mg/kg时，73.0%的患者达到ORR。
MM是强生重点布局领域，除了Talvey，强生还有靶向BCMACAR-T疗法Carvykti、CD3/BCMA双抗Tecvayli，这三款产品的销售峰值皆可达到50亿美元以上。在未来，治疗MM可通过单/双抗、细胞疗法、诱导性多能干细胞联合策略，强生的目标是重新定义MM的治疗模式。
TOP3
► 新药：Lecanemab
► 适应症：阿尔茨海默病
► 预测销售：47亿美元（2028）
► 公司：卫材和渤健
► 获批时间：1月6日
卫材和渤健的Leqembi（lecanemab）在2023年初获FDA加速批准上市，用于治疗阿尔茨海默症（AD），随后在7月，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会专家以6：0的投票结果支持lecanemab以3期CLARITYAD研究的积极结果获得完全批准，同时也被评为2023年度最佳发明之一。
在3期ClarityAD临床研究中显示，与安慰剂相比，lecanemab治疗在18个月时减少了临床痴呆症评分总表（CDR-SB）的临床下降27%，证明其可以降低成人AD患者的疾病进展速度，延缓认知和功能衰退。
GlobalData的分析师认为，到2028年，该药物有望实现129亿美元的收入。但卫材表示，这款产品将缓慢而稳定地推出，逐渐提高其销量，因此，预测2028年有望达到47亿美元收入。
TOP4
► 新药：Bimzelx
► 适应症：斑块状银屑病
► 预测销售峰值：43亿美元
► 公司：优时比
► 获批时间：10月17日
Bimzelx（Bimekizumab）在美国的上市之路较为坎坷，早在2021年10月，因受疫情影响FDA无法对其欧洲生产设施进行现场检查，导致获批延迟；2022年5月，优时比因需要解决FDA提出的关于某些批准前检查意见，而使上市时间再次推迟。
终于于10月18日，优时比宣布，美国FDA批准Bimzelx（Bimekizumab-bkzx）上市，用于治疗中重度斑块状银屑病。
Bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在同时抑制白细胞介素17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。这种独特的作用机制相比于其他IL-17A类药物可能有更好的疗效。
在3期临床试验中，与接受乌特克单抗、安慰剂和阿达木单抗的患者相比，接受Bimekizumab治疗的患者在第16周时实现了更高水平的皮肤清除率。在第16周，接受Bimekizumab治疗的患者中有85-91%的患者实现了clear或几乎clear的皮肤，其中59-68%的患者实现了完全clear的皮肤。
此外，优时比还将扩展适应症，包括泛发性脓疱性银屑病和非放射轴型脊椎关节炎。
TOP5
►新药：Casgevy
► 适应症：镰状细胞病
► 预测销售峰值：39亿美元
► 公司：VertexPharmaceuticals与CRISPRTherapeutics
► 获批时间：12月8日
同日，FDA批准了两款基因疗法，分别是Vertex和CRISPR联合推出的CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel（商品名：Casgevy）、蓝鸟生物的基因疗法lovo-cel（商品名：Lyfgenia），并且两款均用于治疗伴有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者。
而Casgevy更令人兴奋，一方面是定价更低，蓝鸟生物将Lyfgenia定价为310万美元，而Casgevy定价为220万；另一方面，Casgevy是由2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑先驱EmmanulleCharpentier创立的CRISPRTherapeutics开发的。
Casgevy获批上市的一项试验中，该试验16名患者中有15名（94%）患者在至少12个月内完全缓解了血管闭塞危机所导致的疼痛。此外，Casgevy还有望在2024年3月获得治疗依赖输血型β地中海贫血（TDT）的潜在批准。
TOP6
►新药：Arexvy
► 适应症：呼吸道合胞病毒
► 预测销售峰值：36亿美元
► 公司：GSK
► 获批时间：5月3日
5月3日，FDA批准GSK的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy上市，用于预防60岁以上成人因RSV感染而造成的下呼吸道疾病，这是全球首款获批上市的RSV疫苗。
仅仅几周之后，辉瑞旗下用于老年群体的RSV疫苗Abrysvo也获得FDA批准上市。8月21日，Abrysvo适应症获FDA扩大至：通过孕妇主动免疫，预防出生至6个月大的婴儿患上RSV相关下呼吸道疾病。后面适应症，辉瑞需要与赛诺菲/阿斯利康联合开发的抗体Beyfortus竞争。
2023年第三季度，GSK就获得了8.6亿美元的收入，比辉瑞同期3.75亿美元的收入翻了一番多，GSK预计Arexvy的最高销售峰值能达到36亿美元。
TOP7
► 新药：Fabhalta
►适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿
► 预测销售峰值：36亿美元
► 公司：诺华
► 获批时间：12月12日
Fabhalta（Iptacopan）是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，也是首个获FDA批准的口服单药治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）新药。
Iptacopan作为特异性补体B因子抑制剂，作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足（C5抑制剂，包括阿斯利康的Soliris和Ultomiris）。
同时为患者提供了口服单药的选择，而不是像C5抑制剂一样进行注射或输液。注射或输液带有一个黑框警告，即“被包裹的细菌引起的危及生命的感染”的风险增加，而口服的胶囊不会存在该风险。
TOP8
► 新药：Orsurdu
► 适应症：乳腺癌
► 预测销售峰值：30亿美元
► 公司：赛生药业/Menarini
► 获批时间：1月30日
Orserdu（Elacestrant）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），用于治疗ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者（至少接受过一种内分泌治疗后出现病情进展）。
2022年，罗氏和赛诺菲各自的口服SERD候选药物在乳腺癌试验中失败。在复杂的交易中，赛生药业/Menarini最终获得Elacestrant的权益：
2006年，最早卫材将Elacestrant全球独家许可授予RadiusHealth公司；
2020年，Menarini以3000万美元外加320美元的分期付款从RadiusHealth购买了Elacestrant的商业权利；
2023年11月，赛生药业宣布与Menarini达成独家许可及合作协议，赛生药业获得在中国境内开发和商业化Elacestrant的权益。
此外，FDA还批准了一项配套诊断——guarant360CDx检测，该检测有助于确定符合Elacestrant条件的患者。
► 新药：Paxlovid
► 适应症：COVID-19
► 预测销售：30亿美元（2024）
►公司：辉瑞
► 获批时间：5月25日
5月25日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Paxlovid™（尼玛瑞韦片和利托那韦片）用于治疗新冠重症（包括住院或死亡）高风险成年人的轻度至中度症状。Paxlovid自2021年12月起在美国根据紧急使用授权（EUA）上市，2023年5月获得全面批准。
Paxlovid在2022年为辉瑞带来了190亿美元的巨额收入，使其成为有史以来最畅销的药物之一。但2023年第三季度，Paxlovid的收入仅为2.02亿美元，与辉瑞公司的ComirnatyCOVID疫苗收入下降的情况类似。与此同时，大流行的紧急阶段已演变为地方性流行阶段，导致对COVID疫苗和疫苗的需求大幅下降。预测2024年Paxlovid可能带来30亿美元的收入。
TOP10
►新药：Beyfortus
► 适应症：呼吸道合胞病毒
► 预测销售峰值：30亿美元
► 公司：赛诺菲/阿斯利康
► 获批时间：7月17日
在辉瑞和GSK推出RSV疫苗之前，Beyfortus就于2022年11月在欧洲获批上市，用以避免新生儿在他们第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季节时，因感染所造成的下呼吸道疾病，以及避免2岁以下孩童在他们第二个RSV季节时的严重性RSV感染。直到2023年7月，Beyfortus才获得FDA的批准。
Beyfortus是一种单克隆抗体药物，无需激活免疫系统便能提供及时、快速和直接的疾病免疫保护。该药物的获批对于赛诺菲实现2023年免疫收入超过100亿欧元计划至关重要。
然而上市初期，供应限制了销售增长，去年10月，美国CDC建议医生优先为患有严重RSV风险的婴儿提供100mg剂量的Beyfortus，但，现实中药品的需求高于预期的需求，这影响了该药的供应，赛诺菲正在提供超越过去儿科疫苗发布的供应计划。
参考资料：
2023drugapprovals:Afteradownyear,FDAsignsoffonabountyofnewmeds,including7fromPfizer,Fiercepharma,2024-01-02.
作者：Fan
主编：小宝