行业动态 | 基石药业合作伙伴施维雅宣布FDA批准拓舒沃（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征
转自：药学进展
基石药业合作伙伴施维雅宣布FDA批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）PPS
中国苏州，2023年11月14日——基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴施维雅宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®也是全球首个且目前唯一获批用于这一分子定义亚组内的复发性或难治性MDS患者的靶向疗法。
基于拓舒沃®在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，FDA批准了该项适应症。研究结果显示，在拓舒沃®治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0,5.6）。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到（范围：1.9,80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7,88.7*）。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。
在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。[1]大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，[2]该突变为一种早期的“驱动”突变。[3]对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。[3]
拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。[4]
拓舒沃®是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。
在美国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。
在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。
施维雅已独家授权基石药业在包括中国以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。
[参考文献]:
[1]SEERMDSIncidenceRates.https://seer.cancer.gov/statistics-network/explorer/application.html?site=409&data_type=1&graph_type=2&compareBy=age_range&chk_age_range_1=1&chk_age_range_16=16&chk_age_range_62=62&chk_age_range_122=122&chk_age_range_160=160&chk_age_range_166=166&hdn_rate_type=1&sex=1&race=1&hdn_stage=101&advopt_precision=1&advopt_show_ci=on&hdn_view=1&advopt_show_apc=on&advopt_display=1;U.S.CensusBureauPopulationEstimates2017NationalPopulationProjectionsTables:MainSeries(census.gov)https://www.census.gov/data/tables/2017/demo/popproj/2017-summary-tables.html.
[2]Thol,F.,Weissinger,E.M.,Krauter,J.,Wagner,K.,Damm,F.,Wichmann,M.,Göhring,G.,Schumann,C.,Bug,G.,Ottmann,O.,Hofmann,W.K.,Schlegelberger,B.,Ganser,A.,&Heuser,M.(2010).IDH1mutationsinpatientswithmyelodysplasticsyndromesareassociatedwithanunfavorableprognosis.Haematologica,95(10),1668–1674.https://doi.org/10.3324/haematol.2010.025494.AccessedMay19,2023.
[3]DiNardoCD,etal.Leukemia.2016;30(4):980-984.doi:10.1038/leu.2015.211.
[4]UnitedStatesFoodandDrugAdministration(FDA).FastTrack,BreakthroughTherapy,AcceleratedApproval,PriorityReview.https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review.AccessedJune27,2023.
文章来源：基石药业
美编排版：周佳昕
文章审核：刘亦凡周佳昕罗琪
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