1300万一针！“史上最贵药”将落地中国，如何让“天价药”成为救命良药？
原标题：1300万一针！“史上最贵药”将落地中国，如何让“天价药”成为救命良药？
来源：华夏时报
华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者于娜见习记者孙梦圆北京报道
1300万元一针的“史上最贵药”将落地中国，在带给了患者希望的同时，高昂的价格又让一些患者感到无奈。
近日，据中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
据公开消息显示，OAV101注射液是全球首个治疗SMA的基因疗法，国外定价212.5万美元（约人民币1345万元），也被称为“史上单价最贵”的药物。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
两岁半的小若以（化名），是一型强SMA患者，身体软如面条，但语言智力发育正常。“现在3.3万一针又怎样呢？未来1700万一针又怎样呢？我们从来没有想过放弃，我目前也在筹款，只要打了针就有希望，尽人事听天命吧！”若以妈妈这样对《华夏时报》记者说。
“1300万，真的是天价啊！全国没有多少家庭可以治疗得起，我觉得靠筹钱的方式也未必可以坚持下去，我宁愿没有这种药，这样就不会觉得对不起我的布布（化名）。有了这种药，我又买不起，让我太自责了……”同是SMA患儿家长的布布妈妈一度哽咽着告诉《华夏时报》记者。
定价超预期评价褒贬不一
SMA是“渐冻症”的“兄弟病”，同样作为一种罕见的遗传病，是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元病，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。基于发病时间及所能达到的最大运动功能，患者被划分为1、2、3、4四个类型。4型成年发病，症状始见于35岁之后，发病隐匿，病情发展非常缓慢，用于吞咽和呼吸的肌肉很少受到侵害。因此，该病也被称为2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。根据发病率估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
此次，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请获临床试验默示许可，意味着该药品将落地中国。
有业内人士称，1300万一针，可能一般人很难想象世界上居然还有这么贵的药物。这就是诺华的Zolgensma，全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用，不过就算患者自行承担30%，估计大多数家庭也承担不起。从这类药物价格高昂、引进过程复杂，就能看出罕见病患者治疗之路有多难了。
诺华首席执行官万思瀚曾在公开场合表示：“Zolgensma的获批证明基因疗法对SMA等致命性遗传疾病的治疗产生了革命性的影响。我们相信，Zolgensma将为受这种致命疾病困扰的患儿及其家庭带来受益终生的可能。”
面对巨大的争议和漩涡，诺华旗下该药负责人DavidLennon表示，相比于其他治疗方式，例如给病人做移植，加上后续抗排斥药物，终生需要300——500万美元。Zolgensma只需要一次注射，费用差不多的情况下，效果远比别的方式要好得多。
“我们做过研究，定价在400——500万美元之间，才能够维持成本。”万思瀚说。
如何走进寻常百姓家
中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授在公开场合表示，近年来，随着医疗水平不断提高与规范化预防治疗的长期推进，患儿“0出血”的梦想正成为现实。然而，不菲的治疗费用让很多患者家庭举步维艰，亟需更多的社会救助。
病痛挑战基金会一位工作人员告诉本报记者，社会也应该探索政府、公益机构、企业及患者自筹的“多方共付”医疗保障模式，将是建立罕见病医疗保障体系的必由之路。2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，收录了121种疾病。得益于近年来政策的红利和社会人士的共同努力，越来越多的罕见病药物陆续进入医保，此后，包括罕见病诊疗、药物、就业等问题持续推进，最突出的一个表现就是越来越多在美上市的药物进入中国。
拿SMA来说，中国市场首个治疗SMA的药物是2019年2月底获批的Spinraza（诺西纳），通过鞘内注射给药，患者需终身用药，每年打3针，在纳入医保前，定价为70万/针，这对不少患儿家庭来说，经济压力非常大。去年12月3日，经过八次艰难谈判，诺西纳注射液终于被纳入医保，并于今年1月1日起，价格从最初的近70万元/针降至3.3万元/针，个人仅需负担7000元/针，相比之前，压力小了很多。
2021年9月，口服药罗氏“艾满欣”在中国上市，售价6.38万/瓶，需要每日按剂量服用，2个月-7岁儿童每年的治疗费用大约在13-65万/年，效果和针剂一样，有望持续改善运动功能和存活率。目前虽然没有进入医保，但有不少公益组织发起了援助。2021年8月，中国妇女基金会为满足条件的患者提供“‘艾满欣’买一送三”的援助。就在前几天，1月22日，中国红十字基金会携手罗氏制药中国发起了珍罕专项公益基金。公开资料显示，该基金旨在聚集各方力量，持续推动我国罕见病诊疗水平的发展并探索为罕见病患者拓宽社会救助渠道，帮助更多罕见病患者有机会接受到亟需的规范化诊疗。罗氏制药中国总裁边欣表示，作为全球领先的制药企业，罗氏制药一直秉承着“先患者之需而行”的理念，致力从全方位满足患者的未尽之需。罕见病的药物研发、医疗保障需要全社会的共同努力，罗氏将一如既往地与罕见病领域各方携手，共同探索破解罕见病防治难题的“中国模式”，助力中国罕见病防治保障事业的发展，及“健康中国2030”宏伟蓝图的实现。
福建某儿童医院陈医生告诉《华夏时报》记者，诺西纳没进医保前，2岁以下的患儿每年药费接近70万，成人药费更是高达200多万元。SMA治疗药进医保意义重大，但这并不是治疗的终结。进行孕产前致病基因筛查，早预防、早干预才是目前最经济有效的办法。
越来越多的“天价药”正在走进寻常百姓家，让罕见病患者看到曙光。正如国家医保局建管处张劲妮在医保谈判现场所说：“只愿世间无疾病，何愁架上药染尘。”如何才能让“天价药”成为“救命良药”，是摆在整个社会、学界专家面前亟需解决的难题。