爱科诺生物新型RIPK1抑制剂获FDA孤儿药资格
转自：医药观澜
12月25日，爱科诺生物宣布，其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）适应症获得了美国FDA授予孤儿药资格。AC-003胶囊是一款新型、口服RIPK1抑制剂。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植(alloHCT)的常见并发症，发生率约30%~50%，其中14%~36%的患者会发展为III-IV度aGVHD。aGVHD主要累及皮肤（皮疹或皮炎）、肝脏（肝炎或黄疸）和胃肠道（腹痛或腹泻）。重度aGVHD若控制不及时，可引发死亡或发展成为广泛慢性GVHD，影响患者的生活质量和长期生存。目前，已上市的GVHD治疗药物皮质类固醇激素等通过抑制免疫反应进行治疗，副作用较多，包括高血糖、高血压、骨坏死、机会性感染风险增高。
AC-003是爱科诺生物研发的一款靶向受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）的新型口服小分子抑制剂。RIPK1是肿瘤坏死因子受体信号通路中的关键性信号蛋白，它能调节全身组织中的炎症和细胞死亡。研究表明，大脑中RIPK1活性升高驱动神经炎症和细胞坏死，被认为与多种中枢神经系统和外周疾病相关。
据爱科诺生物新闻稿介绍，临床前研究数据显示，AC-003治疗aGVHD是一种非免疫抑制的新疗法。与目前GVHD传统治疗方案比较，该产品不引发机体免疫抑制，有助于感染的控制，同时保留了移植物抗白血病作用，最终提高了移植成功率。AC-003在多款动物模型中有效抑制了正在进展的aGVHD。同时，中美1期临床研究数据显示，AC-003具有良好的安全性和耐受性。该产品即将正式启动针对aGVHD患者的临床试验。
爱科诺生物联合创始人兼首席执行官张小虎博士表示：“AC-003胶囊获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。我们将快速推进临床开发，早日让患者受益。”
参考资料：
[1]爱科诺生物医药RIPK1抑制剂AC-003胶囊获美国FDA孤儿药资格认定.RetrievedDec252023,from https://mp.weixin.qq.com/s/ogQxc227f5S_p3-YfFRjVA