阿斯利康和Ionis公司的转甲状腺素蛋白样变新药达到三期终点
2023-04-25 06:02:02 - 市场资讯
转自：药事纵横
4月24日，阿斯利康和Ionis联合对外公布，二者联合研发的转甲状腺素蛋白样变新药eplontersen，在为期66周的三期临床试验中达到了主要和次要终点。数据结果显示，经过66周的治疗，血清转甲状腺素（TTR）浓度、神经病变损伤和生活质量（QoL）等三项终点指标证明，eplontersen相比安慰剂，患者有显著性获益。Eplontersen治疗组患者，血浆血清转甲状腺素（TTR）最小二乘法浓度相比基线降低了82%，而外部安慰剂组仅下降了11%。神经病变损伤（mNIS+7）评分结果显示，eplontersen治疗组相比基线增加了0.28分，而外部安慰剂组为25.06分，相差24.8分。总体而言，与基线相比，47%的治疗组患者在66周时神经病变有所改善，而外部安慰剂组仅为17%。此外，eplontersen治疗组相比外部安慰剂组的诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变（NorfolkQoLDN）评分降低了19.7分，说明患者的生活质量也有了明显的改善。
转甲状腺素蛋白样变虽然是一种罕见病，但此前已有4 个药物获得了FDA用于该适应症的治疗，分别为patisiran（商品名：Onpattro）、vutrisiran (商品名：Amvuttra）、inotersen(商品名：Tegsedi)和Tafamidis(商品名：Synonyms)，2022年总销售额已经超过30已美元，已是一个不可忽略从市场。