这类疗法获批上市的成功率是一般药物的2-3倍！
转自：药明康德
细胞与基因疗法（CGT）是近年新兴的治疗模式。与其他疗法模式不同的是，CGT具有达成“一次治疗、永久治愈”的潜力，使得许多患者有希望能够长期免受病痛所苦。然而，由于这类治疗的新颖性，许多人认为，与传统疗法相比，研发并成功上市一款CGT的难度更大。近日，塔夫茨大学药物研发中心（TuftsCenterfortheStudyofDrugDevelopment）发布了一项推翻这项迷思的研究报告，分析显示，CGT获批上市的机率甚至是一般药物的2-3倍！
▲截止至2023年10月底，获FDA组织和先进疗法办公室批准的32款疗法，包含9款基因（深蓝）与8款细胞（浅蓝）疗法（图片来源：药明康德内容团队根据公开资料整理制表）
根据美国FDA官网，截至2023年10月底，FDA生物制品评价和研究中心（CBER）下的组织和先进疗法办公室（OTAT）共批准32款产品上市，其中包含17款基因与细胞疗法（9款基因疗法与8款细胞疗法）用以治疗共21项适应症。仅2023年，便有数百项基因与细胞疗法相关临床试验正在进行中。塔夫茨大学药物研发中心的研究人员对其专有NEWDIGSFoCUS管线分析模型（PAM）以及来自BIO与IQVIA的数据进行比较，分析开发持久性细胞与基因疗法在不同临床开发阶段的成功与上市批准率，并根据疾病领域进行分析后有以下发现：
肿瘤领域
与一般肿瘤药物相比，用于血液肿瘤的CAR-T/TCR疗法（17.2%获批可能性[LoA]）在进入1期试验后获得批准的可能性是一般肿瘤药物（5.3%LoA）的3.2倍。尽管血液CAR-T/TCR在研疗法在临床1期试验的成功率相对较低，但该类疗法在随后的每个临床开发阶段的平均成功率皆优于一般肿瘤药物。当仅就血液肿瘤适应症作比较时，此趋势依然存在。即与其他血液肿瘤药物比较，血液肿瘤CAR-T/TCR疗法在临床1期试验的成功率较低，但随后成功率较高。在进入临床试验阶段后，血液肿瘤CAR-T/TCR疗法的获批可能性是其他血液肿瘤药物类型的2.3倍。
罕见病领域
根据分析，孤儿基因疗法（27.6%LoA）在进入1期临床试验后获得批准的可能性是一般药物（BIO：7.9%LoA，IQVIA：13.2%LoA）的2至3.5倍，且孤儿基因疗法在每个临床开发阶段都有更好的成功率。
除了肿瘤学之外，孤儿基因疗法还被开发用以治疗血液学、自身免疫学、代谢学、神经学、眼科领域等不同适应症。当将孤儿基因疗法（28%LoA）与类似治疗领域的其他模式药物（13%LoA）相比较，基因疗法获批的可能性是后者的2.2倍，并且在临床开发过程每个阶段的成功率表现皆较好。
需要注意的是，此项分析比较的是已经完成的试验结果，因此可能不一定能反映当前或未来疗法的获批率和临床试验的成功率趋势。此外，部分像是用于治疗实体瘤的CGT尚未成熟，因此也未被纳入分析范围当中，这是在解读数据时所需注意的。
然而诚如该研究领导者之一的MarkTrusheim先生所指出的，这项分析显示出一个令人鼓舞的迹象，表明CGT领域的科学发现是可以转化为实际药物的。这对站在开发细胞和基因疗法前沿的研究人员无疑是项令人鼓舞的发现。