显著降低GPP发作风险84%，勃林格殷格翰公布佩索利单抗最新试验结果 | 新闻稿
转自：研发客
· 研究数据表明，佩索利单抗能预防泛发性脓疱型银屑病 (GPP)发作长达48周，疗效优于安慰剂1
· 解决了预防不可预知的GPP发作，这一高度未满足的患者需求2,3
· 该研究结果建立在EFFISAYIL™1临床试验基础之上，EFFISAYIL™1临床试验表明使用佩索利单抗治疗GPP发作，能快速和持久地清除患者脓疱和皮损长达12周2
2023年 7月 4日，在第 25届世界皮肤病学大会 (WCD)上，勃林格殷格翰公布了EFFISAYIL™2临床试验的最新数据。研究显示，与安慰剂治疗相比，佩索利单抗能显著降低泛发性脓疱型银屑病（GPP） 发作风险84%长达48周。此外，该试验纳入123名患者，试验证明接受高剂量组的患者在接受佩索利单抗治疗4周后没有出现GPP发作。1
耶鲁大学医学院皮肤科临床教授BruceStrober表示：“EFFISAYIL™2是首个也是规模最大的评估预防GPP发作的跨国随机临床研究。这些结果为IL-36信号传导通路在GPP发病机制中的作用提供了进一步令人信服的临床证据。 展望未来，我们希望皮肤科医生不仅有针对治疗GPP发作的疗法，还能在将来有效地预防GPP发作。”
GPP发作的特点是全身会出现疼痛性的脓疱，通常需要紧急诊疗，并可能导致严重的、危及生命的并发症，如脓毒症、休克和多系统器官衰竭。3 除了GPP发作的急性病痛外，下一次发作的不确定性也给患者带来了沉重的心理负担。3,4
国际银屑病协会联合会（IFPA） 执行董事FridaDungerJohnsson表示：“我们在国际银屑病协会联合会遇到了一些GPP患者，他们分享了因疾病而造成的身体疼痛，以及疾病发作带来的精神负担。任何在减轻疾病负担方面取得的进展都会改善GPP患者的生活质量。”
CarinneBrouillon
勃林格殷格翰
人用药品业务负责人
“通过我们全面的EFFISAYIL™ 临床计划，我们已经为GPP发作患者带来了佩索利单抗，这是一项重大进步。EFFISAYIL™2试验结果则建立在这一成功的基础上，让我们更接近实现我们的最终目标，那就是让GPP患者拥有一个疾病不再发作的未来。”
佩索利单抗（中国商品名：圣利卓®）作为预防GPP发作的在研药物，近期获得美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予的突破性疗法认定(BTD)。
EFFISAYIL™2临床试验显示佩索利单抗具有良好的安全性，使用佩索利单抗和安慰剂治疗的患者不良事件发生率相似。1
圣利卓®拟定新适应症——用于预防GPP发作，已于今年5月全球率先在华递交上市申请，早于欧美日，开创了行业先河。值得一提的是，6月29日，CDE已正式授予圣利卓®该拟定新适应症优先审评审批资格。
关于佩索利单抗（向下滑动查看）
佩索利单抗是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体(IL-36R)的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。2,4,5
佩索利单抗已在一项随机、安慰剂对照试验中获得了具有统计学意义的结果，亦成为首个获批专门靶向IL-36通路治疗成人GPP发作的疗法。2到目前为止，圣利卓®已在包括美国、日本、中国大陆和欧盟等40多个国家获得监管机构批准，用于治疗成人GPP发作。6,7
目前，佩索利单抗还被开发用于其他IL-36介导的皮肤疾病。8
EFFISAYILTM临床试验项目包括
EFFISAYIL™ 临床试验在最大和最广泛的GPP患者群体中评估专门针对IL-36通路的GPP治疗。2,9,10
·EFFISAYILTM1：一项II期临床试验显示，单次静脉注射佩索利单抗可以使GPP发作患者实现快速的脓疱和皮损清除，在最多２针治疗后，疗效长达12周。2基于这一研究结果，佩索利单抗（圣利卓®）在多个主要市场成为首个获批专门针对成人GPP发作的疗法。2,6,7
·EFFISAYIL™2:一项IIb期研究表明佩索利单抗可有效预防GPP发作，显著降低GPP发作风险长达48周，高剂量组治疗第4周后患者未出现发作。1
·EFFISAYIL™ON:一项开放标签扩展研究，旨在评估佩索利单抗在参与过此前佩索利单抗临床试验的GPP患者中的长期安全性和有效性。10
关于泛发性脓疱型银屑病（GPP）
GPP是一种罕见、慢性的、通常发作不可预测且可能危及生命的系统性中性粒细胞皮肤病，其在遗传和临床上与斑块型银屑病不同。4,11GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。4,11 GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病会反复发作，而另一些患者疾病持续存在且间歇性发作。11 虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，可能会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。4 这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担。12 虽然流行病学数据因地理区域而异，但患病率估计值从每10万人0.18到46不等，女性患者多于男性。13,14,15对于能够预防GPP反复发作，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求。2,3
关于勃林格殷格翰
勃林格殷格翰致力于研究突破性疗法，旨在改善人类和动物的健康。作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，公司在医疗需求高度未得到满足的领域通过创新展现价值。自1885年成立以来，勃林格殷格翰始终是一家独立的家族企业，从长远来看这一点将不会改变。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三大业务领域，全球有约5.2万名员工服务逾130个地区。
更多详情，请访问：
www.boehringer-ingelheim.com
参考文献（向下滑动查看）
1.Lebwohl Metal.Spesolimab forthepreventionofgeneralizedpustularpsoriasis(GPP)flares:Resultsfromtherandomized,placebo-controlledtrialEffisayil 2.Abstractpresentedatthe25thWorldCongressofDermatologyJuly2023,Singapore.
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5.Furue K,etal.Highlightinginterleukin-36signalinginplaquepsoriasisandpustularpsoriasis.ActaDerm Venereol.2018;98:5–13.
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7.ECapprovalstatement(dataonfile).
8.Astudytotestwhetherspesolimab helpspeoplewithaskindiseasecalledhidradenitissuppurativa.Availableat:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277.AccessedJune2023.
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10.Effisayil ON:Anopen-label,longtermextensionstudytoassessthesafetyandefficacyofspesolimab treatmentinpatientswithgeneralizedpustularpsoriasis(GPP).Availableat:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03886246?term=Effisayil&draw=2&rank=1.AccessedJune2023.
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