阿斯利康：罕见病药Ultomiris 有望获得FDA批准上市视神经脊髓炎
2023-09-06 18:05:57 - 市场资讯
转自：一度医药
刚刚，阿斯利康宣布，FDA发布了一份关于长效C5补体抑制剂Ultomiris补充生物制品许可申请的完整回应函（CRL），CRL对Ultomiris的疗效和安全数据没有提出意见，只提出需要提高Ultomiris风险评估和缓解策略，拟适应症用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）成年患者，新适应症离美国上市又近了一步。
FDA具体提出需进一步验证患者在脑膜炎球菌疫苗接种或在治疗前预防性施用抗生素状态下的风险评估。
Ultomiris目前在欧盟(EU)、日本和其他国家被批准用于治疗某些患有NMOSD的成人，FDA获批的适应症包括，抗乙酰胆碱受体（AChR）Ab+的全身性重症肌无力（gMG）、某些患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
在中国，也于今年3月获得CDE临床获批，拟定的适应症为：用于预防进行体外心肺循环时慢性肾脏疾病患者的严重肾脏不良事件。
NMOSD是一种罕见的疾病，其中免疫系统被不适当地激活，损伤中枢神经系统中的健康组织和细胞。大约四分之三的NMOSD患者是抗AQP4Ab+，这意味着他们产生与特定蛋白质水通道蛋白4(AQP4)结合的抗体。这种结合会不适当地激活补体系统，破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞，补体系统是免疫系统的一部分，对身体防御感染至关重要。
NMOSD最常影响35岁以上的女性，男性和儿童也可能出现NMOSD，但更为罕见。患有NMOSD的人可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱/肠道功能丧失、异常皮肤感觉（例如，刺痛、刺痛或对热/冷敏感）以及对协调和/或运动的影响。大多数患有NMOSD的人都会经历不可预知的发作。每次发作都会导致累积性残疾，包括失明、瘫痪，有时还会导致过早死亡。