CAR-T 重大利好！英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 批准 NHS 常规使用 CAR-T 治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤
转自：药渡
Axicabtageneciloleucel(Yescarta)是由Gilead子公司KitePharma研制的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，靶向经典的 B细胞抗原CD19。
▲Yeacarta的工作原理（https://www.yescartahcp.com/follicular-lymphoma/how-yescarta-works）
自从2017年 Yescarta 被FDA批准以来，全球已有多款CAR-T 疗法获批用于白血病、骨髓瘤，以及复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤：
英国的数据显示，接受 axicabtageneciloleucel治疗的患者的总体生存率有显著改善，且具有良好的成本效益。
因此，英国国家健康与临床优化研究所(NICE)决定批准NHS常规性使用CAR-T治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。该决定基于318名患者的临床使用数据。这些患者在2018年12月-2021年10月期间，通过癌症药物基金接受了axicabtageneciloleucel治疗。
NICE独立评估委员会评估的数据显示，使用axicabtageneciloleucel作为三线治疗的患者的中位总生存期为28.5个月，高达45%的患者在3年后仍然存活。这一统计数据与最佳支持治疗(通常包括挽救性化疗)的中位总生存期(约6.4个月)相比，对患者更为有利。NICE在其评估文件中正是，该结果与正在进行的ZUMA-1试验的5年随访数据是相似的。
静脉注射axicabtageneciloleucel的标价是每68mL单次输液袋/ 280451英镑(约合230.39万人民币)，但英国国家卫生服务(NHS)和Kite公司之间达成了一项机密商业协议。根据NHS提供CAR-T的真实成本的数据模型，评估委员会认为这一决定将有利于资源的有效利用。
NICE工作人员表示，这一决定每年将让大约400名患者受益。英国国民医疗服务系统专门委托主任约翰·斯图尔特也发表了一份声明，通过癌症药物基金委托CAR-T疗法，可以收集有关其益处的证据。
牛津大学医院NHS基金会信托(Oxford,UK)的血液学顾问学家和淋巴瘤负责人GrahamCollins（血液学博生，副教授）认为，提供这种CAR-T疗法的治疗中心的数量可能会从NHS最初委托的10个增加到20个，因为任何异体干细胞移植中心现在都可以申请提供CAR-T治疗。
谢菲尔德和南安普顿的NHS基金会信托最近完成了当地的首次CAR-T注射，其他信托中心也正在申请认证。例如，牛津大学医院NHS基金会信托计划在春季开始CAR-T注射。
GrahamCollins 说，NICE的决定并不出乎意料，“这并不令人意外，因为在三线治疗中，许多真实数据反映了试验中的结果。但这并不意味着最终的结局，我们还需提供长期的资助。”
GrahamCollins补充到，现在有一些证据表明，在英国的真实数据中，严重的3级或4级毒性可能少于临床试验中的情况。他还证实，目前由英国国家CAR-T临床小组告知患者并批准其接受治疗的系统将继续下去（至少短期内保持不变）。
NHS基金会信托国王学院医院(伦敦，英国)是第一批提供CAR-T疗法的中心之一，其血液学家咨询师RobinSanderson说:“我们知道提交给NICE的数据是基于英国的真实数据，表明临床使用结果与临床试验中的结果一样好，甚至临床使用中CAR-T的安全性和毒性数据可能还比临床试验时的情况要好一些。从医疗方面来看，很明显这证明CAR-T疗法是成功的，但NICE面对的最大问题始终是资金。”
RobinSanderson 补充说，现在CAR-T已经是标准的治疗手段，并不需要全国性的专家组。但全国性的专家组很可能会继续存在，尤其是因为NICE的决定只针对一种产品与一种适应症。而在使用CAR-T疗法的前景中，或许将来还会囊括进不同的产品、不同的适应症和不同的治疗线。
目前，NICE也正在进行的对CAR-T疗法的其他治疗评估，包括：使用axicabtagene作为二线治疗复发或难治性弥漫性B细胞淋巴瘤，以及使用ciltabtagene治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。
Collins和Sanderson都表示，人们对NICE是否会批准CAR-T疗法治疗骨髓瘤特别感兴趣，因为有大量患者可能被转诊以接受治疗。如果愿景成真，这将极大影响我们提供医疗服务的方式和提供。
Sanderson 说：“骨髓瘤CAR-T的具体时间表还不清楚，但(决定)应该在今年内做出。每个地区综合医院的每个血液科医生，都想了解骨髓瘤CAR-T疗法。用还是不用，这是一个大问题。”
参考文献：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1470204523000542