医药政策通 | 解读《药物临床试验方案提交与审评工作规范》（下篇）

引言

临床试验作为创新药上市的关键环节，长期面临周期长、过程繁琐、不确定性高等挑战，严重影响药物的患者可及性。为解决这一难题，国家药监局药审中心近期发布了《药物临床试验方案提交与审评工作规范》，明确了临床试验方案的沟通交流和注册申请要求，致力于提高审评质量。

本文共分上下两篇，上篇主要对《工作规范》中的具体政策内容进行解读，下篇将从该《工作规范》的发布背景出发，对当前临床试验方案提交与审评工作面临的痛点问题进行讨论，探讨《工作规范》对于医药企业、临床试验机构、监管机构以及受试者的影响。

当前痛点问题

临床试验方案的质量问题

提交的临床试验方案可能存在设计不合理、方法不科学、样本量不足、同质化严重、对法规和指导原则的遵循不足、统计分析计划不充分等问题，这些问题可能导致试验结果的可靠性受到质疑，甚至影响药物的研发进程。

审评标准和流程的不统一

不同的审评机构可能采用不同的审评标准和流程，导致审评结果的不一致性和不确定性。此外，审评过程中可能存在主观性和不透明性，增加了研发者的不确定性和风险。

审评周期长

药物临床试验方案的审评周期可能较长，导致药物研发进程的延误。此外，审评过程中可能需要多次沟通和补充资料，也增加了研发者的时间和成本负担。

与监管机构的沟通和协调问题

药物临床试验方案的提交和审评需要与监管机构进行密切的沟通和协调。然而，在实际操作中，可能存在沟通和协调的问题，如沟通不畅、信息不对等、反馈不及时等，这些问题可能导致研发者的研发进程受阻。

政策影响

《药物临床试验方案提交与审评工作规范》的政策效应广泛，涵盖医药企业、临床试验机构、监管机构、研究人员及受试者等各方。该政策旨在强化临床试验的规范性和科学性，确保受试者权益和安全，进而促进药物研发领域的创新与发展。

医药企业

1提高临床试验方案的质量

规范明确了各阶段临床试验方案的材料准备及药审中心的评审要点，要求医药企业更加注重方案设计与实施，提升方案质量。企业需加大资源投入，制定高质量方案，以满足监管与市场需求。

2加强研发过程的合规性

规范详细规定了临床试验方案的提交与审评流程，医药企业须遵循相关法规，确保研发合规。企业应建立完善的研发管理体系，严格审核把关临床试验方案，杜绝违规操作。

3提高研发效率和竞争力

规范明确了审评的关注点、时限和程序，有助于缩短临床试验周期，加快新药上市速度。对医药企业而言，这意味着能更快推出新药，抢占市场，提升竞争力。同时，规范强调临床试验前的充分准备与规划，提高研发效率。规范为药物研发提供明确指导，激发企业研发热情与创新力，提升临床试验门槛，进而提高药物研发的整体水平。

4强化与监管机构的合作与沟通

规范中强调了与监管机构的沟通合作，要求申办方加强与监管机构的联系和沟通，确保临床试验的顺利推进和审批。这有助于申办方更好地理解和执行监管政策，提高临床试验的合规性和通过率。

临床试验机构

1提升临床试验的规范性和科学性

申办者、研究者共同设计临床试验方案，评审要点使得研究者对试验方案设计会考虑全面，理解深入，保证后续临床试验开展顺利。对于临床试验机构来说，意味着需要更加注重临床试验的设计和实施，确保试验过程的合规性和科学性。机构需要依据规范对试验方案进行严格的审核和把关，以提高临床试验的质量和水平。

2加强机构内部管理和流程优化

规范明确了药物临床试验方案提交与审评的流程和要求，使试验过程更规范、透明。机构需建立完善的内部管理体系，确保方案合规、科学。这有助于提升机构管理水平和效率，保障试验的科学性和公正性，减少重复与浪费。

3提高临床试验数据的质量和可靠性

规范要求审评团队对临床试验方案的科学性、完整性、可操作性及风险可控性进行细致审评，着重考察药物的立题依据、安全性及风险管理措施。临床试验机构需加强数据采集、整理和分析，提升数据质量。机构应完善数据管理体系，确保数据准确可靠，支持药物研发和审评。

监管机构

1提高审评效率和质量

规范中明确了审评的标准、时限和程序，为监管机构提供了明确的指导和依据，有助于监管机构更加高效、有序地进行审评工作。这将缩短审评周期，加快新药上市的速度，提高审评效率和质量，为患者提供更多的治疗选择。

2强化监管力度和透明度

规范中强调了与医药企业、临床试验机构和研究人员的沟通合作，要求建立良好的沟通机制和反馈机制。这将使监管机构能够更加全面地了解临床试验的进展和问题，及时发现和纠正不合规行为，强化监管力度和透明度。

3提升监管能力和专业性

规范中要求监管机构建立完善的审评体系和内部管理制度，加强对审评人员的培训和管理，提高审评人员的专业素养和能力水平。这将有助于提升监管机构的监管能力和专业性，更好地履行监管职责，保障药物临床试验的安全性和有效性。

受试者

1保障受试者权益

规范中明确要求临床试验方案充分考虑受试者的权益和安全，确保受试者在参与临床试验过程中得到充分保障。包括确保受试者知情同意、保护受试者隐私、提供必要的医疗照顾等，从而保障受试者的权益不受侵害。有助于减少临床试验中的伦理问题，保障患者的合法权益。

2 提高临床试验的安全性

规范中要求临床试验方案具备科学性和规范性，这意味着临床试验的过程将更加严谨和安全。对于受试者而言，这意味着他们在参与临床试验时将面临更低的风险，能够更加安全地接受试验治疗。

3 促进临床试验的透明度

规范中强调了对临床试验方案的公开和透明，要求临床试验机构和研究人员及时公开临床试验的相关信息，包括试验目的、方法、结果等。这将有助于受试者更好地了解临床试验的情况，提升受试者的参与度和满意度，促进临床试验的顺利进行。