【TiPLab Webinar活动回顾】2023.11.2 - 抗体寡核苷酸偶联物的创新方向和专利策略
转自：TiPLab
抗体寡核苷酸偶联物的创新方向和专利策略
主讲人
\Speaker /
蒋凌霄
TiPLab检索分析团队
TiPLab专利分析师/TiPLab技术分析师
擅长和实践的细分技术领域涵盖抗体药物、细胞治疗（例如，CAR-T）、基因编辑工具（例如，CRISPR/Cas）、基因治疗产品、疫苗、检测诊断试剂盒、小核酸药物等，主导及参与了多项专利尽职调查、FTO分析项目。
本期webinar，我们主要讨论了抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的创新方向和专利策略。
技术背景
小分子药物通过结合有口袋结构的蛋白来发挥作用，抗体药物需要结合抗原蛋白来发挥作用，两者能干预的蛋白质仅占人体蛋白的极小一部分，寡核苷酸药物靶向RNA，大大拓宽了临床可应用靶点的具体类型和数量。
但寡核苷酸在体内容易被核酸酶降解，因此需要化学修饰来提高稳定性。除化学修饰以外，siRNA还需要递送系统的辅助才能使其到达作用部位。寡核苷酸药物的发展道路曲折，直到近年来，递送技术的快速发展促进了寡核苷酸药物的商业化。
目前，siRNA主要通过LNP递送系统和GalNAc偶联递送系统来递送至特定部位，主要局限于肝脏。而ASO本身有大量修饰，无需递送系统，主要通过被动靶向的作用到达组织，特异性不够高，因此，迫切需要提高药物靶向性，拓宽适应症的范围。
抗体寡核苷酸偶联物（AOC）有望解决该问题。
创新方向
我们认为，在AOC领域，确定靶向部分和寡核苷酸部分的特定组合是关键。
对于靶向部分的选择，主要基于适应症选择、靶向细胞表面靶点表达量以及靶点是否能介导内吞来进行选择。例如，肌肉疾病中，仍存在大量的疾病尚未有行之有效的疗法，迫切需要新的疗法来治疗疾病，其次，TfR在细胞表面广泛表达，可将铁转运到细胞中。肌肉细胞需要大量的铁，TfR在肌肉细胞高表达，这使得TfR用于递送药物至肌肉细胞特别有用，并且TfR能介导内吞，因此，Avidity等公司就选择了TfR靶点来进行产品设计。
对于寡核苷酸部分的选择，主要基于疾病的致病机理、不同形式的寡核苷酸治疗效果来进行选择。在靶点选择上会选择作用机理相对清晰的疾病，例如，Avidity就选择了在肌肉疾病中致病机理清晰的单基因遗传病来进行产品设计。
对于AOC这一组合物，企业可以结合自身的情况，在不同的时间节点，围绕不同的风险重点，展开专利分析，并进行专利申请策略设计。
对于新的AOC组合，可以通过设计不同层次的权利要求范围保护AOC。
*以上文字仅为促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。
©作为一家专业服务公司，TiPLab坚持原创的系统的研究，注重系统性知识积累与专业影响力。欢迎读者个人分享转发，各专业平台媒体如需转载请联系TiPLab获得授权。
TiPLab提供基于研究的核心知识产权服务
FTO：技术商业化实施的侵权风险防范
TiPLab通过对细分技术领域内核心技术和重要专利的长期研究，结合自身在数据检索和分析方面的专长，致力于帮助客户深入了解、积极应对潜在的专利侵权风险。
DueDiligence：商业活动中的知识产权尽职调查
在企业许可交易、融资、并购、上市等过程中，TiPLab帮助企业和投资方了解目标技术/产品的专利保护强度及产品商业化过程中潜在的专利侵权风险，从而为商业谈判和决策提供支持依据。
TiPLab熟知全球主要国家和地区的法律实践和细分领域内的前沿技术进展情况，通过前瞻性的专利布局策略，帮助客户通过创设有价值的专利资产而获取、保持和巩固独特的竞争优势。