药明巨诺CAR-T产品新适应症获批临床，针对系统性红斑狼疮！
转自：医药观澜
▎医药观澜/报道
4月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）获得一项新的临床试验默示许可，针对的适应症为中重度难治性系统性红斑狼疮。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种临床表现为多系统损害症状的慢性系统性自身免疫疾病，常常导致多器官、多系统损害，是危及生命的重大疾病。SLE发病机制复杂，包括自身反应性T细胞与B细胞的增殖活化，多种自身致病性抗体的产生，细胞因子分泌及其受体表达异常等。据文献报道，在SLE患者体内，B细胞对于抗原的反应往往早于临床症状的出现，因此通过阻断B细胞来缓解SLE的病情进展是一种颇有前景的治疗策略。
瑞基奥仑赛注射液是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，CD19分子是一种B细胞特异性的表面标志物。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局（NMPA）批准两项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL），以及治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/rFL）。
在2022年12月举行的研发日活动上，药明巨诺临床科学与医学服务高级副总裁秦耘女士曾表示，药明巨诺不仅在血液肿瘤领域最大化开发瑞基奥仑赛的潜能，也在积极探索其在自身免疫性疾病领域上的应用。
本次获批针对中重度难治性系统性红斑狼疮适应症的临床意味着，瑞基奥仑赛在自身免疫性疾病领域也将正式进入临床研究阶段。
CAR-T治疗SLE患者的效果已在一些临床研究中得到初步验证。2022年9月，《自然-医学》期刊发表的一项关于CAR-T治疗SLE的临床研究数据显示，5名SLE患者在接受CAR-T细胞疗法后，实现无治疗缓解长达17个月。研究表明，CD19CAR-T治疗不仅能有效地消除产生自身免疫抗体的B细胞，而且还能让SLE患者实现无治疗缓解，治疗效果即使在患者体内B细胞重建后仍然持续存在。
希望CAR-T在系统性红斑狼疮适应症的领域的研究能够取得更多进展，早日为患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.RetrievedApr 6，2023,fromhttps://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2]Mackensen,Andreas,etal.Anti-CD19CARTcelltherapyforrefractory systemiclupuserythematosus. NatMed,2022;DOI:10.1038/s41591-022-02017-5