武田中国与信念医药宣布达成B型血友病领域独家商业化合作
10月17日,武田中国与信念医药集团(以下简称信念医药)宣布达成独家合作协议。北京青年报记者了解到,武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。该药物用于预防B型血友病成年患者出血。
B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病,由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血,如长时间反复出血,还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人。目前,中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战,患者多使用凝血酶原复合物(PCC)用于替代治疗,存在感染风险和给药不便等问题。同时,由于治疗不充分或不规范,中重度患者常见关节出血和畸形,患者的医疗需求仍未得到满足。
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒基因治疗药物,目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药。
已知临床研究数据显示,BBM-H901注射液输注后患者体内凝血因子水平提高并长期稳定表达,患者的年化出血率(ABR)降低。2022年,BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》,同年被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示:“信念医药专注深耕前沿基因治疗领域,产品管线广泛涵盖罕见病与常见病,致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一,亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。”
“与信念医药的合作是一个重要的里程碑,将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法。我们期待联合信念医药的研发技术、以及武田中国在商业化领域丰富的经验和专业知识,能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益。”武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示。
武田中国自2013年以来,已陆续引入了针对A型血友病的先进预防性治疗与个体化治疗方案,并将在未来几年内加速将更多创新药物引入中国市场,覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等。本次合作将进一步丰富武田在罕见病领域的产品布局,满足中国罕见疾病患者的未尽需求。
文/北京青年报记者张鑫
编辑/田野