重症肌无力创新药医保新政落地 患者年治疗自付费用大幅降低
东南网1月16日讯（本网记者冯川叶）2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受关注。特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病疾病治疗用药被纳入目录，得到社会的高度关注。
近日，来自宁德81岁的丁阿姨（化名）成为新版医保目录正式执行后首个在福建医科大学附属协和医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。经过测算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约从40万元降低至5－6万元。
来自宁德81岁的丁阿姨（化名）患有全身型重症肌无力。患病4年来，用过胆碱酯酶抑制剂、激素、免疫抑制剂等药物治疗，但现在效果都不理想，还出现了明显的副作用导致骨质疏松。一年多前，丁阿姨病情加重明显，两只眼睛都出现了眼睑下垂，没法正常看东西，说话吐字不清很含糊，吞咽困难甚至影响到了日常饮食，四肢也没有力气，最后只能靠轮椅出行，生活都无法自理。去年9月，丁阿姨在协和医院接受艾加莫德治疗了一个周期，治疗后四肢有力气了，能慢慢独立行走，眼睛视物也不受影响了。而医保新政落地后，丁阿姨的治疗费用将得到大幅的降低，为患者家庭减轻了经济负担。丁阿姨家属表示：“终于有机会长期用得起特效药了。”
福建医科大学附属协和医院神经内科主任医师邹漳钰教授介绍，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经－肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
据了解，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，福州本地的住院患者报销比例为51％－74％，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5－6万元。
据邹漳钰教授介绍，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。重症肌无力在整个正常人生命周期都会发病，从儿童、青少年、成人、老人、中年、老年都可以发病，30岁、50岁、70岁，这几个年龄段是发病高峰，而且有大概一半的患者是在30岁之前发病的。
长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
邹漳钰教授提醒，全身型重症肌无力虽然是一种罕见病，但它首先是一个可治的，而且通过规范的治疗，是能够得到比较好的控制。他希望，患者不要灰心也不要放弃。不要相信神药，要到正规医院规则治疗，这样子能够得到症状很好控制，又不会有太多副作用，可以正常的生活。