直击引领区 | 和黄医药呋喹替尼“出海”48小时内在美开出首张处方，全球创新药生产基地明年下半年实现商业化生产
转自：浦东发布
今年是和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士在张江咖啡馆的一张餐巾纸上写下呋喹替尼分子式的第十六个年头。而如今，这款从纸上“出生”的创新药，在成为我国首个自主研发生产的抗癌新药后成功出海，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗经治转移性结直肠癌。这也是上海首个在美国获批上市的小分子抗肿瘤原创新药。记者从11月15日举行的和黄医药呋喹替尼海外上市新闻发布会上获悉，和黄医药成功“出海”后已全面做好产业化全球供药准备，浦东全面布局兴建的和黄医药全球创新药生产基地已在近日拿到竣工验收证，预计明年下半年商业化生产，正式投产后将实现创新成果在上海的就地产业化。
▽美国上市后48小时内已开出首张处方“在美首次获批的是针对晚期肠癌，11月8日呋喹替尼上市后，48小时内就在美国开出了首张处方。呋喹替尼的‘出海’也标志着和黄医药正式从研发型转向研发、生产、商业化一体的企业，开启了和黄医药国际化的进程。”苏慰国博士在会上透露了上市后的最新进展。
他同时透露，呋喹替尼针对胃癌、子宫内膜癌、肾癌等癌种的海外适应症也在积极推进过程中。新药研发有一个“双十定律”：一个新药平均需要长达十年、多达十亿美元的投入，且“九死一生”，技术难度大、风险高。目前全球格局中，美、欧、日较强，印度主攻仿制药，欧洲一些体量较小的国家也不做新药。
作为我国首个自主研发生产的抗癌新药，呋喹替尼于2007年在位于浦东张江的实验室首次合成最初的一个小分子结构到2018年在国内获批上市，历时12年。自呋喹替尼在和黄医药“诞生”以来，出海的目标从未改变。2016年，取得美国临床批件，开创中国源创新药进入国际肠癌开展临床试验第一记录，从立项到取得FDA批准，经过17年终于实现了在美国的成功上市。这意味着，海外患者打开的呋喹替尼药品说明书都是依据中国科学家潜心研发、认证可靠性、安全性等证据而制定的，将用中国创新惠及全球患者。“药盒说明书上密密麻麻的数字，其实表述都是创新药团队一点一滴投入心血、用严谨的科学态度搭建起来的。”和黄医药副总裁（药物发现）戴广袖说，“第一次在研发大楼启动‘呋喹替尼’项目时，它的代码我清楚地记得是5006462，非常不起眼的一个代码，是我们公司第十三个化合物，但这代表着我们团队是从源头创新这一化合物。”据悉，呋喹替尼今年5月在美国的上市申请获得受理，并获批给予优先审评程序，此次获批，较原定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评日期2023年11月30日提早了超过20天。预计将于2024年相继在欧洲、日本上市。“本来我们预期是明年拿到上市许可，加速获批源于我们的新药符合美国FDA的严格要求。”和黄医药研发负责人及首席医学官陈洪表示。位于浦东的全球生产基地明年下半年实现商业化生产“环境对于我们创新药企业来说，就像水土，水土不服就会‘生病’，政策就是一个风向标，是加持作用。在临床阶段，MAH制度的推出，呋喹替尼成为上海首个试点后，产品至少提前了三年进入到市场。”和黄医药资深副总裁崔昳昤说。
“生于浦东、长于浦东”的创新药呋喹替尼从诞生到国内上市、直至成功出海，都展现了上海自贸区制度创新是如何破解“一粒药”困局的。2016年7月，浦东在全国率先启动药品上市许可持有人（MAH）制度改革，呋喹替尼进入了上海市食品药品监督管理局MAH制度首批试点名单，这一试点创新药在上海自贸试验区一路“披荆斩棘”：从浦东诞生，上市惠及全国患者，正走向全球舞台。经过30多年发展，浦东已成为国内生物医药产业最集聚、研发管线最多、新药成果最丰富的区域之一，2022年浦东生物医药产业规模达到3300亿元，今年预计突破3600亿元。
中国“创新药”如何走好全球化道路？上市是敲门砖，更重要的是今后做好产业化、商业化准备。“和黄医药生产端是零缺陷通过FDA的现场核查，这是源于和黄医药一直以来基于全球标准来严格要求生产端的各环节。”苏慰国表示。
值得关注的是，和黄医药的三款替尼产品相继进入国家医保目录，2022年市场销售额合计增长70%，首款创新药呋喹替尼从2018年获批至今，销售额已破19亿元。“在浦东建成的和黄医药全球创新药生产基地，是目前苏州产能的5倍，年计划产能可达2.5亿片片剂、5.5亿粒胶囊，将用以支持和黄医药全球的临床及商业供应。”崔昳昤表示。
文字：杨珍莹
编辑：张紫薇