速递 | 治疗NASH引起的肝硬化患者，临床2b/3期试验积极结果公布
转自：药明康德
今日，GalectinTherapeutics公布其在研药品belapectin于NAVIGATE临床2b/3期试验的第三次数据和安全监测委员会（DSMB）会议的积极结果。NAVIGATE检视belapectin在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝硬化患者中的疗效与安全性。根据DSMB会议结果，没有观察到药物新的耐受性与安全性问题，委员会建议试验可持续进行，无需额外的更动。根据新闻稿，此试验2b部分的顶线结果将于2024年第4季度公布。
随着肥胖和其他代谢性疾病的普及，NASH已成为常见的肝脏疾病。此疾病的特征是患者肝脏存有过量脂肪，产生炎症和肝细胞损伤（气球样变），然而患者却很少饮酒或未曾饮酒。随着时间推移，NASH患者可能发生肝脏纤维化或瘢痕形成，最终导致肝硬化。肝移植是目前唯一可用以治愈肝硬化的治疗方法，然而肝移植过程复杂，患者需进行长期免疫抑制与随访，且移植器官缺乏是普遍情形。目前尚无药物获批用于治疗肝纤维化或肝硬化。
Belapectin是一款靶向半乳凝素-3（galectin-3）的复杂碳水化合物药物。半乳凝素-3在肝脏、肺脏、心脏与血管系统中纤维化失调与瘢痕生成的病理过程扮演重要角色。Belapectin能够与半乳凝素-3结合并破坏其功用。临床前的动物研究显示，belapectin具有逆转肝纤维化与肝硬化的显著治疗效果。一项2期研究显示belapectin可能预防NASH肝硬化食管静脉曲张的发生，此结果成为进行NAVIGATE试验的基础。
NAVIGATE试验共有来自14个国家和地区共357位由NASH引起的肝硬化患者入组，主要目的为检视belapectin是否能避免患者产生食管静脉曲张。入组患者皆已产生门静脉高压但尚未产生食管静脉曲张（门静脉高压并发症）。肝脏炎症和纤维化会导致门静脉高压，进而显著增加产生可能危及生命的食管静脉曲张风险。
第三个独立DSMB会议的目的是进一步审评belapectin新的耐受性和安全性结果。基于其讨论，包括对迄今为止收集的数据进行揭盲审评，DSMB得出结论，试验可按原先设计继续进行，无需修改。
Galectin公司的首席医学官PolBoudes博士说道：“第三次DSMB会议的积极结果对于Galectin公司以及由NASH引起的肝硬化病患而言是一项重要的里程碑。这项试验现在已完全地随机化，而我们也将持续收集大量的安全性数据。而这第三次的推荐也进一步地强化我们对belapectin能够提供良好风险-收益比的信心。”
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参考资料：
[1]GalectinTherapeuticsReportsthePositiveOutcomeoftheThirdDataandSafetyMonitoringBoardMeetingforNAVIGATE,itsSeamless,AdaptivePhase2b/3StudyofBelapectininPatientswithLiverCirrhosisCausedbyNon-AlcoholicSteatohepatitis.RetrievedMarch16,2023fromhttps://investor.galectintherapeutics.com/news-releases/news-release-details/galectin-therapeutics-reports-positive-outcome-third-data-and
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