超半数FDA批准新药由生物技术公司发明，这对医药行业意味着什么？
转自：药明康德
医药行业作为全球研究密集型和创新活动最为活跃的行业之一，每年都有大量资金投入到新药和疗法的发现与开发中。近年来，医药公司越来越倾向于依赖外部创新资源，如生物技术公司和学术研究机构，这使得医药行业创新的源头变得模糊。以大型医药公司为模板，探寻医药行业创新的起源对于深入理解医药行业的商业模式和战略，以及识别未来的行业增长和发展机会具有至关重要的意义。近日，《自然》子刊NatureReviewsDrugDiscovery发表了一篇行业分析文章，剖析了2015年至2021年期间，全球前20大生物医药公司获得美国FDA批准的新分子疗法和生物制品的研发起源。在本文中，药明康德内容团队将结合公开信息，与读者一同探讨医药行业创新源头。
近年间医药行业的创新起源
医药行业创新的源头——新药靶点的识别、新候选药物的开发以及创新治疗模式的发现，对于推动创新、改善患者结局和支持整个行业的增长至关重要。理解这些创新来源的重要性基于三方面原因。首先，这为我们深入解读大型医药公司的商业模式和战略提供了途径，譬如它们的研发管线、合作伙伴关系和并购活动，这些都能帮助投资者、分析师和其他利益相关者对行业和单个公司做出明智的决策。其次，通过了解创新的起源，可以识别医药行业的新兴趋势和机会，如生物技术公司的崛起和新治疗模式的发展，这对于指导投资决策和支持创新公司及其技术的成长具有重要价值。最后，深入了解创新的起源也能为政策制定者提供宝贵的信息，从而设计出旨在支持创新的政策决策和监管框架，同时还能确保患者的安全以及药物的可负担性。
美国FDA在2015-2021年间一共批准了323种新药，其中138种由前20家大型生物医药公司申请批准（基于2020年销售额排名）。这些新药中的大多数（65%）来自外部创新来源，而28%是公司内部发明的，5%是由公司和外部合作发现的，其余2%源自其他创新来源。
在这138种药物中，大多数（47%）是由生物技术公司发明的，而38%是由医药公司发明的。只有少数新药来自大学或其他学术机构（7%），或是其他第三方合作的成果（6%）。值得注意的是，这些大型医药公司在内部研发上更加偏重小分子药物，而对于生物制品，他们更多地是依赖生物技术公司的研发。更具体地说，大多数生物制品（63%）的起源归功于生物技术公司。而在批准的90种小分子药物中，大多数（44%）源自医药公司自身的研发，其次是生物技术公司（占39%），或是与其他实体合作开发，以及来自非营利组织或政府研究机构。这些数据表明，近年来大型医药公司的商业模式很大程度上都是基于外部创新，生物技术公司是这些公司最重要的创新来源。
对于这种严重依赖生物技术公司进行外部创新的商业模式，行业分析师用“基于生物技术的医药公司（BIPCO）”来对其进行描述。在上述20家大型医药公司中，有15家主要依靠外部创新，其中强生（Johnson&Johnson）、赛诺菲（Sanofi）、武田（Takeda）和渤健（Biogen）完全专注于外部发明的新药。在这些积极利用外部创新的公司中，有的主要通过并购来获取外部创新，有的则倾向于采用许可协议。BIPCO模式的重要性在于，它凸显了与生物技术公司的伙伴关系和合作在推动医药行业创新和增长中的关键作用。通过利用生物技术公司的专业知识和资源，BIPCO模式可以获取更广泛的候选药物和治疗方式，同时分散药物开发的风险和成本。
从创新源头变化看医药行业未来趋势
医药行业是一个快速发展、充满活力的单元，不断适应新的挑战和机遇。近年来，该行业在药物发现和开发方式上发生了重大变化，越来越强调创新和协作。一些跨行业趋势有可能在未来十年塑造医药研发格局。
其中一个趋势是生物技术-医药公司互动的重要性日益增加，特别是在可能限制生物技术公司进入公共市场的熊市背景下，这一趋势显得尤为突出。这一趋势进一步助长了BIPCO模式的发展，使得生物技术公司逐渐成为医药公司重要的创新来源。因此，如何灵活地适应并利用治疗模式和疾病领域中的不断变化，成为了医药公司所面临的关键挑战。
还有一些其他趋势，比如基于真实世界证据和以患者为中心的药物开发方法的重要性日益增加，以及数字技术和人工智能等新技术的广泛应用，这些趋势可能在未来几年对医药行业产生深远影响。
结语
总的来说，医药行业正处于一个重大的转折点，创新的来源不再仅限于内部，而是在日益依赖于生物技术公司和其他外部合作的情况下产生。从近年的观察来看，相当一部分新药批准来自于这种外部创新。这种现象催生了BIPCO的模式，这一模式凸显出生物技术公司在推动创新和增长中的核心作用。医药行业对此模式的依赖，体现出其对药物开发的复杂性和风险的战略反应。面向未来，随着基因和细胞疗法等新的治疗模式的涌现、以患者为中心的药物开发方法的推广，以及人工智能等新技术在药物发现和开发中的应用将进一步影响创新的格局。因此，医药公司必须保持敏捷、灵活的态度，维持与合作伙伴的战略协作，以保证多样化的创新来源。未来的医药行业将取决于公司如何有效地应对这些变化，利用新的科技和治疗方法，并与生物技术公司建立良好的关系，让创新为公司和医药行业的发展提供源源不断的动力。