联拓生物引进，心血管创新疗法在新加坡获批
转自：医药观澜
6月27日，联拓生物宣布，其心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten（商品名：Camzyos）正式获得新加坡卫生科学局的上市批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。值得一提的是，今年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的oHCM成人患者的新药上市申请，并将其纳入了优先审评。
oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变，过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调正是该疾病的机理特征。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新疗法来治疗患者。
Mavacamten是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的oHCM成人患者，以改善功能能力和症状。该产品通过调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头数量，从而减少动力产生（收缩期）及残留（舒张期）横桥形成的概率。在oHCM患者中，mavacamten将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态，抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道梗阻，并改善心脏充盈压。
目前，mavacamten已经在美国、澳大利亚、加拿大、瑞士、巴西、新加坡和中国澳门地区获得了监管部门的上市批准。联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia公司的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾地区，以及泰国、新加坡对mavacamten进行开发和商业化。
据悉，此次mavacamten在新加坡的获批是基于在有症状的oHCM患者中进行的3期EXPLORER-HCM临床试验的数据。该研究共招募了251名有症状（NYHA心功能II或III级）的oHCM患者。试验结果显示，与安慰剂组相比，服用mavacamten的患者达到了所有主要及次要终点，并显示出具有统计学意义的改善。在EXPLORER-HCM研究中，mavacamten显示出了明确的治疗效果，在运动耐量、症状、功能状态和左心室流出道梗阻方面均呈现具有临床意义的改善。
新加坡国立大学心脏中心心衰及心肌病专科主任、新加坡国立大学杨潞龄医学院林伟勤教授表示，临床试验结果表明，mavacamten有潜力改善oHCM患者的症状、生活质量和功能状态。该产品在新加坡的获批为本地的oHCM患者带来了一种急需且有效的新治疗选择。
联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，联拓生物致力于将mavacamten带给全亚洲的oHCM患者。该药目前已在新加坡及中国澳门地区获得上市批准，同时联拓生物在中国大陆和香港地区也已提交了新药上市申请。他们期待继续与各地区的监管机构紧密合作，更快地将这一充满希望的全新治疗选择带给有需要的患者。
参考资料：
[1]联拓生物宣布CAMZYOS®(mavacamten)在新加坡获得上市批准.RetrievedJun27，2023,fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/8xKfW9thtYG7PlD2vwK85g