用医药魔方数据库理解Casgevy背后的CGT竞争格局
转自：医药魔方Plus
Casgevy的出现终于填补了基因编辑药物零上市的缺憾。
2023年11月16日，英国MHRA宣布附条件批准了Casgevy上市。这是全世界首款获批上市的CRISPR/Cas基因编辑疗法药物，由Vertex和CRISPRTherapeutics共同研发。
该药被用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象患者，以及无法获得人类白细胞抗原匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。
对于这款全新的药物，人们可能有着更多的好奇——Casgevy的临床研究结果具体如何？Casgevy背后有着怎样的研发历程？相关技术的竞争格局如何？是否还有违背挖掘的潜在价值？
以Casgevy为引，医药魔方带您玩转NextPharma®全球新药数据库CGT板块，完成相关赛道的深度探索。
将带您用医药魔方数据库NextPharma®体验以下几点：
01
获取Casgevy药物的基本信息，最新动态，临床
试验和结果等详情
02
了解CRISPR技术的竞争格局
03
查看电穿孔递送的在研产品
04
了解靶点BCL11A的竞争格局
05
体验其他CGT特色标签数据
Casgevy药品信息查看
进入CGT板块检索界面，我们在药品检索栏输入【Casgevy】，点击检索既可以查看到目标药品信息。
基本信息
来到检索结果页面，点击药品名称exagamglogeneautotemcel（也就是Casgevy），进入药品详情页，可以看到Casgevy的基本信息，包括药品简介、交易信息、疾病及获批适应症等，其中蓝色字体都支持超链接，可以点击跳转对应靶点、疾病的详情。
通过信息溯源链接，可以查看该药品某个适应症的注册申报、临床登记、新闻资讯等信息。
之后，我们可以在右侧边栏选择知识卡片和新闻热点两个板块进行查看，对药物相关的药学设计及热点新闻有一个完整把控，方便后续更细致的检索。
知识卡片
知识卡片收录疾病、药品、靶点、技术、临床数据等公开发表信息中的核心观点，构建知识体系，帮助用户快速了解药品的特殊设计，或者靶点与疾病的生理病理关系，并支持溯源到原始文献资料。
新闻热点
通过对新闻热点板块浏览，可以快速获知：
2020年9月22日，CRISPR和Vertex宣布EMA授予CTX001治疗严重镰状细胞病PRIME资格。此资格授予基于1/2期试验CLIMB-121（NCT03745287）数据。CTX001是一种自体，体外RISPR/Cas9基因编辑疗法，此前FDA授予其治疗镰状细胞病和地中海贫血RMAT，快速通道和孤儿药资格；
2020年12月5日，CRISPR公布CTX001两项1/2期试验CLIMB-111（NCT03655678）和CLIMB-121（NCT03745287）结果，治疗输血依赖的β-地中海贫血和镰状细胞病；
2021年4月26日，Vertex和CRISPR宣布EMA授予CTX001治疗输血依赖的β-地中海贫血PRIME资格。此资格授予基于1/2期试验（NCT03655678）结果，CTX001显著改善Hb水平和胎儿血红蛋白水平；
2022年6月11日，Vertex和CRISPR公布了exagamglogeneautotemcel治疗输血依赖β-地中海贫血或严重镰状细胞病的1/2期试验CLIMB-111（NCT03655678），CLIMB-121（NCT03745287）和CLIMB-131（NCT04208529）最新数据；
2023年4月3日，Vertex和CRISPR首次递交了exagamglogeneautotemcel的上市申请；
2023年11月16日，Casgevy获英国MHRA附条件批准上市。
通过对新闻热点梳理，能初步掌握Casgevy近四年的里程碑信息，而且在刚刚的新闻信息中提到的临床试验以及对应的里程碑、精选文献都可以在药品详情页中进行查看。
临床结果
新闻中提到的CTX001两项1/2期试验CLIMB-111（NCT03655678）和CLIMB-121（NCT03745287）等临床试验信息，可以在临床结果栏进行查看，临床结果栏下带有临床试验登记号、关联临床登记号以及文献链接，点击都可穿透溯源至详情界面。
临床试验&注册性临床
在药品详情页我们还可以查看到目前该药物布局的临床试验及注册临床信息：
文献
医药魔方精选药品研发历程上具有重要意义的转化医学文献，以及临床结果相关论文，节省用户查阅文献的时间，方便直接溯源至原文献。
竞争格局的查看
在基础检索页面，可以分别对CRISPR疗法、电穿孔递送和BCL11A靶点进行检索，如下图所示：
CRISPR疗法在研管线竞争格局
选择热门标签【CRISPR】后来到检索结果页面，可以转到可视化界面，直观查看CRISPR疗法领域的在研格局。
电穿孔递送在研管线情况
在载体类型检索框内搜索【电穿孔】后来到检索结果页面，可以查看可视化电穿孔递送管线的在研格局。
BCL11A靶点竞争格局
在靶点检索框内搜索【BCL11A】后来到检索结果页面，可以查看该靶点的可视化在研格局。
在检索结果列表中点击“BCL11A”靶点进入靶点详情页，可以查看该靶点的疾病研发布局以及相关药品信息。
在靶点详情页可以看到“BCL11A”所针对的适应症以及相关药品。
在相关药品这里可以看到针对“BCL11A”靶点国内外企业的管线布局以及研发进度，目前国内有邦耀生物、正序生物和博雅辑因等企业在研。
CGT基础检索页面特色标签
不仅是Casgevy。进入NextPharma®数据库的CGT板块，进入基础检索页面，通过药物名称、研发机构、靶点、疾病、载体类型五个维度，可实现我们对细胞基因疗法的快速、精准检索。
在【载体类型】检索项，可点击载体类型右侧的层级树列表进行更细致的检索，特别设置了【细胞类型】、【药品类型(大)】、【药品类型(小)】、【热门标签】等筛选项，【药品类型(小)】作为【药品类型(大)】的细分分类，可勾选不同细胞、基因、组织等对应的疗法；疗法可二次展开，进行子层级的点选。
【热门标签】提供了丰富的检索维度，可以按照细胞来源（如骨髓、iPSC等）、企业的专有技术平台和药品的特殊设计（如双靶点、敲除PD1、Logic-gated等）进行药品的筛选。