张锋创立！首款碱基编辑通用CAR-T疗法完成首位患者给药
转自：药融圈
周二，BeamTherapeutics公司宣布，公司在研碱基编辑CAR-T疗法BEAM-201于上个月为第一例患者进行了注射。BEAM-201是首个同时编辑了4个基因的CAR-T疗法。Beam公司首席执行官约翰-埃文斯（JohnEvans）在一份新闻声明中表示，该病人是美国第一位接受基础编辑疗法的病人。
BEAM-201是一种经过四重碱基编辑，靶向CD7的同种异体CAR-T细胞疗法，用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）或T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-LL）患者。T-ALL/T-LL是一种由T细胞前体细胞克隆性扩增引起的侵袭性恶性血液疾病，复发率高，预后极差。用自然选择的CD7CART细胞治疗T-ALL/LBL安全高效。
四重碱基编辑通过消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表达以达到减少对健康细胞的损伤、移植物抗宿主病和CAR-T细胞耗竭的目的，使BEAM-201能够避免受到靶向CD52的淋巴细胞清除预治疗的伤害，并能够使用同种异体的细胞来源。
BeamTherapeutics的核心技术建立在张锋和DavidLiu的科研突破之上，包括DavidLiu实验室开发的多个DNA碱基编辑平台(DNAbaseeditorplatforms)和张锋团队研发的RNA碱基编辑平台(RNAbaseeditorplatform)。
张锋博士
BeamTherapeutics创始人、发明人
另一家公司VerveTherapeutics获得了Beam公司的碱基编辑技术许可，用于治疗一种名为杂合子家族性高胆固醇血症的遗传性心脏病。但Verve在美国遇到了临床搁置问题，现在计划在国外完成临床试验。
值得一提的是，去年8月1日，Beam的细胞疗法在进入临床前被FDA临床搁置了六个月。同年12月，Beam公司宣布FDA已解除临床搁置。
关于BeamTherapeutics
BeamTherapeutics是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司，于2018年5月成立。2019年3月6日，BeamTherapeutics宣布完成1.35亿美元的B轮融资。该资金将用于下一代CRISPR技术的开发以及扩充单碱基编辑平台的研发管线，进一步扩大其科技的领先地位。
参考资料：
https://beamtx.com/