今日，蓉生药业「重组凝血因子Ⅷ」正式获批
转自：医药观澜
今日（9月8日），中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，由天坛生物子公司蓉生药业申请的注射用重组凝血因子Ⅷ已正式获批。公开资料显示，该产品拟开发用于治疗血友病A患者。
公开资料显示，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（CoagulationFactorⅧ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。《罕见病诊疗指南2019》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。
根据药物临床试验登记与信息公示官网，此前蓉生药业已完成多项重组凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的临床试验，其中包括在12至65岁重型血友病A中开展的单臂3期多中心临床试验，以及与对照药相比用于经治疗成人及青少年重型血友病A患者的3期多中心临床试验等。另外，该产品还有一项在经治疗儿童重型血友病A患者中进行预防治疗的3期多中心临床试验正在进行中。
公开信息显示，蓉生药业专业从事血液制品生产、科研和销售业务。目前，该公司已上市产品包括人血白蛋白、人免疫球蛋白和凝血类产品，另外还有十余项新产品正在研发中。
参考资料：
[1]2023年09月08日药品批准证明文件送达信息发布.RetrievedSep8，2023,from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230908162412121.html
[2]《罕见病诊疗指南2019》.Fromhttp://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333/files/e2113203d0bf45d181168d855426ca7c.pdf
[3]中国药物临床试验登记与信息公示官网.Fromhttp://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html