行业动态 | 亚盛医药EED抑制剂APG-5918获CDE临床试验许可，将开展贫血相关适应症的临床开发

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亚盛医药（6855.HK）今日宣布，其在研原创新药胚胎外胚层发育蛋白（EED）抑制剂APG-5918获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）临床试验许可，将开展针对贫血相关适应症的临床试验，正式开启非肿瘤领域探索。

APG-5918是首个进入临床阶段的具有全球自主知识产权的EED抑制剂，正在中美同步推进治疗晚期实体瘤或血液系统恶性肿瘤的临床研究。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验，旨在评估APG-5918在成人健康受试者和贫血受试者的安全性和耐受性，以及抗贫血的初步疗效。该研究将纳入β-地中海贫血、肾性贫血及其他相关贫血的受试者。

β-地中海贫血是一种在全球影响范围广、累积患病人数多且严重威胁人类健康的遗传性血液病。全球范围内的β-地中海贫血基因携带者约为3.45亿人[1]，其中中国人口约有2.21%(95%CI:1.93~2.48)携带此基因[2]，且在南方地区尤为多见[3]。针对β-地中海贫血的传统疗法仍存在一定局限性，重度β-地中海贫血患者尤其是输血依赖性的患者，身处治疗方案匮乏、疾病护理和费用负担等严峻局面，多重因素的限制使患者的治疗依从性差，生命质量也普遍不高。因此，作用互补、疗效确切且服药便捷仍然是β-地中海贫血患者尚待满足的临床治疗需求。肾性贫血指的是各种肾脏疾病导致红细胞生成素（EPO）绝对或相对生成不足，以及尿毒症毒素影响红细胞生成及其寿命而发生的贫血，在慢性肾脏疾病（CKD）患者中普遍存在，并随着CKD进展而增加[4]。除输血和铁剂治疗外，指南推荐的治疗措施还包括促红细胞生成素（ESAs）和低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类药物，这两种药物可明显减少CKD患者的输血次数及减轻贫血相关症状，但仍存在一定的安全性顾虑。

APG-5918是亚盛医药在研具有口服活性、新型强效、高选择性EED蛋白小分子抑制剂，具有高度结合亲和力，通过调节肿瘤组织表观遗传学及肿瘤微环境，在血液肿瘤、实体瘤和非肿瘤适应症上具有广阔的临床应用前景。APG-5918可与组蛋白H3第27位赖氨酸三甲基化（H3K27me3）竞争结合EED蛋白，抑制PRC2复合物的甲基转移酶活性，解除对血红蛋白基因的转录抑制，从而对贫血疾病产生疗效。截至目前，除APG-5918外，全球层面有4款处于临床开发阶段的EED抑制剂。其中FulcrumTherapeutics的FTX-6058是目前唯一处于临床Ib期试验阶段针对非肿瘤适应症（如镰状细胞贫血和β-地中海贫血）的小分子EED抑制剂。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“我们很高兴APG-5918能正式开启非肿瘤领域的临床探索。APG-5918是国内首个EED抑制剂，极具临床开发前景与价值，并在相关研究中呈现“Best-in-class”潜力。亚盛药业表示将快速推进该药物在贫血相关适应症的临床开发，早日惠及中国乃至全球患者。”

参考文献

[1]中国地中海贫血蓝皮书.

[2]Lai,K.,etal.,SciRep,2017.7(1):920.Doi:10.1038/s41598-017-00967-2.

[3]中华医学会医学遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组,地中海贫血临床实践指南.中国医学遗传学杂志,2020.37.

[4]中国医师协会肾脏内科医师分会肾性贫血指南工作组,中国肾性贫血诊治临床实践指南.中华医学杂志,2021.101.

文章来源：亚盛医药

美编排版：梁嘉庆

文章审核：俄什阿牛莫 梁嘉庆

责编：杨禹涵

终审：陈铭

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