复旦中山厦门医院开展福建首例难治性多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗
血液科专家魏征在复旦中山厦门医院为患者看诊。
晨报记者曾昊然通讯员洪于蕙卢燕华
近年来，随着CAR-T细胞治疗的开展，复发难治性肿瘤患者看到了曙光。近日，复旦中山厦门医院成功开展了福建省首例难治性多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗，用高水平生物治疗帮助疑难疾病患者摆脱困境。
多线治疗失败
T细胞扛起救治大旗
去年，林女士因球蛋白异常增高被确诊为多发性骨髓瘤。复旦中山厦门医院血液科执行副主任、生物治疗中心生物治疗科副主任魏征带领团队为她进行了包括标准的蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、CD38单抗等多种靶向药物在内的联合方案治疗，但病情改善不明显。
“多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，病人骨髓中的浆细胞像肿瘤细胞一样无限制增生，最终导致器官或组织损伤。”魏征介绍，多发性骨髓瘤还可采用自体造血干细胞移植进行治疗，但林女士携带胚系抑癌基因突变，有多肿瘤家族史，采用此疗法需使用高剂量化疗药物，后续患白血病等肿瘤的风险较大。
好在复旦中山厦门医院率先在厦成立生物治疗中心，依托获批成立的厦门市生物治疗重点实验室，已成熟开展嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法。血液科魏征专家团队为林女士制订了周密治疗计划并开展CAR-T细胞治疗。今年10月，林女士经过系统治疗后，身体条件符合CAR-T细胞治疗要求，顺利接受了全人源BCMACAR-T伊基奥仑赛注射液的回输。经过2周住院治疗及1个月的随访，患者复查骨髓显示，微小残留病检测为阴性，已无残留肿瘤细胞；目前免疫固定电泳已转为弱阳性，即将实现完全缓解。治疗期间，患者出现轻度的细胞因子释放综合征等不良反应，在多学科团队保驾护航之下得到了迅速缓解。
“亲友们得知我们不出厦门就取得这么好的治疗效果，都觉得不可思议。”林女士儿子告诉记者。
高水平生物治疗
开血液恶性肿瘤治疗新路
据悉，CAR-T细胞治疗，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法。“我们先从患者血液中分离出T细胞，在体外进行基因编辑，安装一个称为‘CAR’的嵌合抗原受体，这就相当于给T细胞装上‘导航系统’，使T细胞能够精准识别肿瘤细胞与之结合，并激活T细胞迅速增殖，发挥生物导弹的作用，精准强力杀伤肿瘤细胞，从而完成‘地毯式清瘤’。”魏征介绍，CAR-T细胞还可长期在体内存续，实现长期抗肿瘤效应，为许多复发难治性肿瘤，如淋巴瘤、多发性骨髓瘤和白血病等疾病患者带来长期缓解甚至临床治愈的希望。
如今，生物治疗这一新型治疗武器已成为该院血液科的重要特色，科室常态化开展了淋巴瘤、多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗。同时，科室秉承“同质化”管理理念，在复旦大学附属中山医院血液科主任、复旦中山厦门医院血液科主任刘澎教授指导下，血液科专家魏征联合多学科专家团队，建立了浆细胞疾病的全程管理模式，涵盖从淋巴瘤、多发性骨髓瘤，到POEMS综合征、轻链淀粉样变性、Castleman病等罕见病在内的浆细胞疾病，已将M蛋白血症、球蛋白异常的早期筛查，自体造血干细胞移植及细胞治疗等最新医疗技术扎根厦门。以往辗转北京上海的患者，如今在“家门口”就能接受高水平的生物治疗。