喜迎全会丨瑞吉康：挑战神经退行性疾病世界难题
转自：上观新闻
奉贤是中小企业科创活力区，历来重点关注并培育基础理论创新、底层技术创新、颠覆项目创新、跨界融合创新、转移转化创新，一大批原创性、颠覆性科技创新成果竞相涌现，成为奉贤培育发展新质生产力的新动能。7月16日起，奉贤区融媒体中心围绕“科技创新引领现代化产业体系构建”，聚焦一批具有颠覆性技术的奉贤企业，组织开展主题采访活动，以一线视角讲述创新故事，全面助力奉贤打造上海先进制造业重要承载区、前沿技术转化首选区、人才创新创业活力区、生态宜居产城融合区，为即将召开的中国共产党上海市奉贤区第五届委员会第九次全体会议营造良好氛围。
今年5月，奉贤东方美谷企业上海瑞吉康生物医药有限公司研发的1类新药RJK002注射液，获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。这是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。
此次RJK002注射液获批临床，标志着瑞吉康对以渐冻症为代表的神经退行性疾病的研究从早期研发进入到注册临床试验阶段，为挑战神经退行性疾病这一世界难题提供了最新的“中国答卷”。
肌萎缩侧索硬化简称“ALS”，也称“渐冻症”，是一种神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓中的运动神经元，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。渐冻症每年新发超过10万人，患者在确诊后生存时间平均仅为3到5年，目前仍无有效治疗药物，被世界卫生组织列为“世界五大绝症之首”。
曾获“人民英雄”国家荣誉称号的湖北省卫健委副主任、武汉金银潭医院原院长张定宇，于2018年确诊为“渐冻症”。在接受媒体采访时他表示，将在去世后捐献遗体供医学研究。感人故事背后，也折射出当前“渐冻症”的治疗困境。
治疗神经退行性疾病是世界难题，这家奉贤企业为何能向它发起挑战？“渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森病、白内障等疾病，其实都是由蛋白质异常聚集导致的。”瑞吉康副总经理、研发总监王晨琛解释道，公司科研团队通过长期的基础研究，发现了生物体内针对蛋白质聚集体的调控机制，并在此基础上开发出一系列创新性药物管线。“到目前为止，我们能拿到的非临床动物模型中延长生存期的数据，是之前所有研究中没有达到过的。”
作为奉贤近年引进、培育的创新型企业，瑞吉康在2022年5月落户东方美谷，研发阻止蛋白质异常聚集类疾病的药物，尤其是针对治疗神经退行性疾病的新药。而这一在科技“无人区”的探索，也引起了奉贤区委区政府的重视。根据部署，东方美谷与瑞吉康签订了战略合作协议，联合打造“凝聚态蛋白靶向药物产业基地”。
“奉贤区聚集了一批大型企业和科研院所，产业链上下游完整，为我们打造‘凝聚态蛋白靶向药物产业基地’及其长足发展提供了有力保障。”王晨琛表示，奉贤东方美谷已形成的产业集群优势，也让他们更有底气抢占神经退行性疾病治疗的制高点。
2023年8月，瑞吉康RJK002首个IIT研究（研究者发起的临床研究）项目在复旦大学附属华山医院福建医院启动，并于次月完成首例患者给药。同年12月，瑞吉康与南方医科大学南方医院白云分院合作，启动“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”项目，这是瑞吉康针对渐冻症AAV基因治疗药物RJK002在中国合作申办的第二个IIT研究项目。“目前患者情况平稳。”王晨琛介绍道。
瑞吉康在国内研究有条不紊，在国际上也稳步推进。RJK002已于2023年10月获美国FDA孤儿药资格认定（ODD），瑞吉康正在积极准备RJK002美国临床试验申请（IND），加快进行全球化布局。
“我们目前正竭尽全力推进临床试验进展，争取早日完成，尽快让药品上市，让患者获益。”王晨琛表示，未来，瑞吉康将加快推进渐冻症药物临床进展，争取早日成药，惠及广大患者；同时，公司将利用自动化体外相分离药物筛选平台（CPS）筛选出更多的候选药物，为帕金森、阿尔茨海默症等其他神经退行性疾病患者带来治愈希望。