全球首个用于治疗渐冻症的“孤儿药”iPSC衍生细胞药物完成首例患者入组
每经记者林姿辰 每经编辑杨夏
11月28日，“士泽生物”微信公众号发布文章，称近日士泽生物医药（苏州）有限公司（RocheAcceleratorMember；姑苏重大创新团队；简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。
“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。
据《每日经济新闻》记者统计，目前国内获批的渐冻症药物共有3款，其中包括今年10月获批上市的托夫生注射液（Tofersen），该药物由渤健生物科技（上海）有限公司生产，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者，是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。
不过，临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。
而根据“士泽生物”微信公众号，此次公司正式由国家两委局获批开展的临床研究，采用自主开发的用于治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC），该全球创新性产品已于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予全球孤儿药（OrphanDrugDesignation，ODD）资格，是首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物。
记者注意到，除了渐冻症，士泽生物获批开展的iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究项目中，还有一项用于治疗中重度帕金森病。上述文章显示，目前公司仍在招募帕金森病和渐冻症的临床受试者。
封面图片来源：视觉中国-VCG41522494277