关注罕见病!幼儿身材矮小警惕低磷性佝偻症 低磷性佝偻症患者年用药费用超百万

2022-02-28 09:59:55 - 媒体滚动

关注罕见病!幼儿身材矮小警惕低磷性佝偻症 低磷性佝偻症患者年用药费用超百万

【关注罕见病!#幼儿身材矮小警惕低磷性佝偻症##低磷性佝偻症患者年用药费用超百万#】身材矮小、下肢畸形、骨痛伴随……这是一个特殊的群体,他们都患有“X连锁低磷性佝偻病”。南京医科大学附属儿童医院肾脏科主任医师陈颖介绍,低磷性佝偻病是遗传性的,且大部分是X连锁遗传的,比起其他的罕见病来说,要早期发现早期治疗,但1岁以内又很难发现,除非有家族史。目前,治疗低磷性佝偻症的药物——布罗索尤单抗(进口靶向治疗药)已进入国内,但费用太高,很多患者年费用超200万元。@荔枝健康

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