渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森新药在乐城可用！加速惠及更多患者→
“全球首个”“首例应用”
乐城先行区引进创新药械
又有全新突破！
近日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）在乐城先行区完成国内首例应用，标志着我国ALS对因治疗有了全新的重要突破！
肌萎缩侧索硬化（ALS），也就是我们常说的“渐冻症”，是一种罕见病，SOD1突变又是中国ALS患者中最常见的突变。
我国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，研究显示目前国内有超过4万名ALS患者，其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。
Tofersen首针治疗在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）进行，首位患者是来自山东的陈女士（化名）。
2023年1月，陈女士感觉自己右脚趾出现间断性痉挛，而后右小腿感到无力并伴有抽筋的疼痛感。“起初觉得不影响日常生活，就没有放在心上。”陈女士说，前期经过按摩后症状有所缓解，后来病情加重才到医院做了检查。
起初怀疑是颈椎或腰椎压迫引起的相关症状，但并未查出病因。“因为有家人出现类似的症状后确诊渐冻症，我就想着排查一下，没想到自己也确诊了。”陈女士回忆道，几经辗转，最终2023年9月在北京确诊为SOD1-ALS。
“目前我国获批用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉注射液，治疗效果都是比较有限的，患者确诊后一直使用的也是这两款药物。”瑞金海南医院神经内科主任医师康文岩表示，最新落地乐城的Tofersen是目前唯一针对SOD1-ALS的基因治疗药物。
确诊SOD1-ALS后，陈女士一直密切关注渐冻症治疗的相关信息。了解到已在国外上市的Tofersen即将落地博鳌乐城，得益于“先行先试”政策，国内患者可以先用上这款创新药物。随后她到上海瑞金医院就诊，与康主任取得联系，共同关注渐冻症新药的最新动态。
据了解，首例患者于3月19日来到瑞金海南医院，做完相应的用药评估，在21日便完成Tofersen首针治疗。
作为全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物，根据Tofersen三期临床研究（VALOR研究）数据表明，SOD1-ALS患者接受Tofersen治疗后生物标志物血浆神经丝轻链（NfL）及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低，而安慰剂组的水平持平或升高，显示出延缓疾病进展的趋势，并具有良好的安全性。
“Tofersen作为首个也是唯一一个针对ALS的基因疗法，开创了新的治疗方式，后续我们也将特别关注临床安全性数据，逐步推广这款创新药物。”康文岩说。
瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，Tofersen落地乐城先行区，让SOD1-ALS患者看到了治疗的新希望，也标志着瑞金海南医院针对渐冻症病因治疗进入了新的阶段。随着乐城先行区及瑞金海南医院的发展，相信会有更多的创新药械加速落地乐城，为广大患者带来更多福音。
依托“先行先试”政策，乐城先行区积极推动医疗技术、装备、药品与国际接轨，落地多个“全球首个”，助推全球领先的创新药品、先进疗法和健康服务更快更好地惠及更多群众。
截至目前，乐城先行区已引进国际创新药械391款，其中包括群众关心关注的治疗渐冻症、阿尔兹海默症、帕金森等疾病的药物，让有需要的患者无须远渡重洋，就可以用上国际最前沿的创新药械。
阿尔茨海默病新药Leqembi（仑卡奈单抗）落地乐城
阿尔茨海默病（AD）是老年人群中引起痴呆症最常见的一种慢性神经退行性疾病，临床上以记忆力下降、语言障碍、执行力下降以及人格和行为改变等表现为特征。
2023年9月，阿尔茨海默病（AD）新药Leqembi（仑卡奈单抗，商品名：乐意保）正式通过海南省药品监督管理局审核落地乐城先行区，治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，即临床试验中开始治疗的人群。该药于2024年1月在国内获批上市。
用于治疗原发性帕金森病的新药奥吡卡朋在乐城落地
2024年3月，用于治疗原发性帕金森病的新药奥吡卡朋胶囊（欧捷能®）在乐城先行区落地，这是第一个被美国FDA批准的可作为治疗成人帕金森病患者剂末症状波动的联合用药的药物，通过落地乐城为国内帕金森患者提供更加多样的治疗选择。
帕金森病是发生于中老年人群的神经系统变性疾病，隐袭起病，进展缓慢，其特征性病理改变为大脑黑质细胞退化，无法产生足够的神经递质——多巴胺。
COMT（儿茶酚-氧位-甲基转移酶）抑制剂可以抑制左旋多巴的分解，使其更多的进入大脑，提高左旋多巴的生物利用度（疗效）。而作为全新第三代COMT抑制剂，奥吡卡朋胶囊（欧捷能®）具有较高的COMT酶结合亲和力，产生强效且持久的抑制活性，减少左旋多巴的代谢，从而治疗帕金森病的作用。
……
这体现的仅是
乐城引进创新药械的一部分
在“特许”政策优势下
乐城先行区已成为
国际创新药械进入中国的最主要通道
为国内患者带来新的希望
未来
乐城也将始终
坚持“为人民健康服务”
持续跑出“乐城速度”
彰显“乐城温度”
造福广大患者群体
原标题：渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森新药在乐城可用！加速惠及更多患者→
责任编辑：林鸿伟