治疗儿童发作性睡病，琅铧医药引进的创新疗法拟纳入优先审评
转自：医药观澜
今日（6月28日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，琅铧医药申请的盐酸替洛利生片以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。公开资料显示，替洛利生是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，已在中国递交治疗发作性睡病的新药上市申请。琅铧医药拥有该药在中国的独家权益。
发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡（EDS）或在正常清醒时反复失控睡眠发作，以及肌肉无力突然发作（猝倒）。EDS是白天无法保持清醒和警觉的症状，是所有患有嗜睡症的人都会出现的症状。
公开资料显示，替洛利生（pitolisant，Wakix）是由Bioprojet公司研发的⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂。该药通过一种全新的作用机制发挥作用，即通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。此前，替洛利生已获欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA批准用于治疗伴或不伴猝倒的成人发作性睡病，EMA还批准其用于治疗睡眠呼吸暂停（OSA）引起的日间过度嗜睡，及6岁以上儿童和青少年伴或不伴猝倒的发作性睡病。
2020年10月，琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2021年5月，该产品在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了中国境内首张处方。2021年9月，替洛利生向CDE递交用于治疗发作性睡病的新药上市申请（NDA）。
替洛利生治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的3期临床研究积极结果已于今年4月发表于《柳叶刀-神经病学》（TheLancetNeurology）。这项研究表明，每天使用5~40mg替洛利生的患者在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。替洛利生组和安慰剂组从基线到双盲期结束的发作性睡病量表（UNS）总分平均校正差异分别为-6.3和-2.6，替洛利生组下降幅度更大。此外，替洛利生在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。（注：UNS用于测量发作性睡病症状的强度和频率，分数越高表示症状越严重）
目前，琅铧医药在中国开展的针对阻塞性睡眠呼吸暂停的大型3期临床研究已于今年4月完成全部患者入组，以评价盐酸替洛利生薄膜衣片治疗阻塞性睡眠呼吸暂停患者日间过度嗜睡有效性和安全性。
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[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）.RetrievedJun28，2023,fromhttps://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
[2]里程碑！替洛利生关于日间过度嗜睡的中国III期临床研究完成全部患者入组.RetrievedApr18，2023,fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/L-MT2R2opJdXDfOVDOIu-g
[3]柳叶刀：替洛利生在发作性睡病儿童患者的III期临床研究中结果积极.RetrievedApr13，2023,fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/8JcLjOWazULQvBWg8J3NDA